Na 10. dubna, 2020, Food and Drug Administration schválila selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca) pro pediatrické pacienty ve věku 2 let a starších, s neurofibromatózou typu 1 (NF1), kteří mají příznaky, nefunkční plexiform neurofibromas (PN).
Selumetinib, inhibitor kinázy, je první terapie schválená pro pediatrické pacienty, kteří mají toto oslabující a často znetvořující vzácné onemocnění.
Účinnost selumetinib byla zkoumána ve SPRINTU (NCT01362803), National Cancer Institute (NCI), sponzorované, otevřené, multicentrické, jednoramenné studii u pediatrických pacientů s NF1 a měřitelný cíl PN, který nemůže být chirurgicky odstraněn bez nebezpečí značné nemocnosti. Pacienti v populaci s účinností (N=50) také museli mít alespoň jednu významnou morbiditu související s cílovou PN. Morbidity přítomné
u ≥20% pacientů zahrnovaly znetvoření, motorickou dysfunkci, bolest, dysfunkci dýchacích cest, zhoršení zraku a dysfunkci močového měchýře/střev. Pacienti dostávali selumetinib 25 mg / m2 perorálně dvakrát denně až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

hlavní výsledky účinnosti opatření byla celková míra odpovědi (ORR), jak je hodnocena podle NCI a definována jako podíl pacientů, kteří zaznamenali ≥20% redukce objemu nádoru na Magnetické Rezonanci (MRI) potvrzena na následné MRI do 3-6 měsíců. Orr byla 66% (n = 33; 95% CI: 51,79). Všichni pacienti měli částečnou odpověď a 82% respondentů mělo trvalou odpověď trvající nejméně 12 měsíců. Nezávislé centrální hodnocení ORR bylo provedeno za použití stejných kritérií odpovědi a prokázalo ORR 44% (95% CI: 30,59).

primární údaje o bezpečnosti byly od 74 dětských pacientů s NF1 a PN, kteří dostávali selumetinib během sprintu. Nejčastější nežádoucí účinky (≥40% pacientů), zvracení, vyrážka, bolest břicha, průjem, nevolnost, suchá kůže, únava, bolesti, horečka, akné, stomatitida, bolest hlavy, zánět nehtového lůžka, a svědění.

Selumetinib může také způsobit kardiomyopatie, oční toxicity, včetně okluze retinální žíly, odchlípení pigmentového epitelu sítnice a poruchou zraku, a zvýšení kreatinin fosfokinázy. Selumetinib by měl být vysazen, dávka snížena nebo trvale vysazena na základě závažnosti nežádoucích účinků.

doporučená dávka selumetinibu je 25 mg / m2 perorálně dvakrát denně nalačno až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Zobrazit úplné informace o předepisování přípravku KOSELUGO.

FDA udělil této žádosti prioritní přezkum a průlom terapie označení. Selumetinib byl také označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění. Popis zrychlených programů FDA je v pokynech pro průmysl: zrychlené programy pro vážné stavy-drogy a biologii .

Zdravotničtí pracovníci by měli hlásit všechny závažné nežádoucí příhody, s podezřením na spojené s užíváním léků a zařízení, aby FDA MedWatch Systém podávání Zpráv, nebo na telefonním čísle 1-800-FDA-1088.

Pro pomoc s single-pacient INDs za hodnocené onkologie produkty, zdravotničtí pracovníci mohou kontaktovat KANCELÁŘ Projektu je Usnadnit na 240-402-0004 nebo e-mailem [email protected].
Pro informace o COVID-19 pandemie, viz následující zdroje:

• FDA: Koronavirus Onemocnění 2019 (COVID-19)
• NCI: Koronavirus: to, Co Lidé S Rakovinou By měly Vědět
• CDC: Koronavirus (COVID-19)

Postupujte podle Onkologické Centrum Excelence na Twitteru @FDAOncology.