På April 10, 2020, Food and Drug Administration har godkendt selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca) for pædiatriske patienter, 2 år og ældre, med neurofibromatosis type 1 (NF1), der har symptomatisk, ubrugeligt plexiform neurofibromas (PN).Selumetinib, en kinasehæmmer, er den første behandling, der er godkendt til pædiatriske patienter, der har denne svækkende og ofte vanærende sjældne sygdom.
effekten af selumetinib blev undersøgt i SPRINT (NCT01362803), et nationalt Kræftinstitut (nci) sponsoreret, åbent, multicenter, enkeltarmsforsøg hos pædiatriske patienter med NF1 og et målbart mål PN, der ikke kunne fjernes kirurgisk uden risiko for væsentlig sygelighed. Patienter i effektpopulationen (N=50) skulle også have mindst en signifikant sygelighed relateret til målet PN. 20% af patienterne inkluderede vansiring, motorisk dysfunktion, smerte, luftvejsdysfunktion, synshandicap og blære/tarmdysfunktion. Patienterne fik selumetinib 25 mg/m2 oralt to gange dagligt indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

det primære effektmål var samlet responsrate (ORR) som vurderet af NCI og defineret som procentdelen af patienter, der oplevede en reduktion i tumorvolumen på 20% ved magnetisk resonansafbildning (MRI) bekræftet ved en efterfølgende MR inden for 3-6 måneder. ORR var 66% (n=33; 95% CI: 51,79). Alle patienter havde en delvis respons, og 82% af respondenterne havde vedvarende respons, der varede mindst 12 måneder. En uafhængig central gennemgang af ORR blev udført under anvendelse af de samme responskriterier og påviste en ORR på 44% (95% CI: 30,59).

de primære sikkerhedsdata var fra 74 pædiatriske patienter med NF1 og PN, som fik selumetinib under SPRINT. De mest almindelige bivirkninger (40% af patienterne) var opkastning, udslæt, mavesmerter, diarre, kvalme, tør hud, træthed, muskuloskeletale smerter, feber, acne, stomatitis, hovedpine, paronychia og kløe.

Selumetinib kan også forårsage kardiomyopati, okulær toksicitet inklusive retinal veneokklusion, nethindepigmentepitelafskillelse og nedsat syn og øget kreatininfosfokinase. Selumetinib bør seponeres, dosis reduceres eller seponeres permanent på baggrund af sværhedsgraden af bivirkninger.

den anbefalede selumetinib-dosis er 25 mg / m2 oralt to gange dagligt på tom mave indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

se alle ordineringsoplysninger for KOSELUGO.FDA tildelt denne ansøgning prioritet gennemgang og gennembrud Terapi betegnelse. Selumetinib modtog også Fast track og orphan drug betegnelser. En beskrivelse af FDA fremskyndede programmer er i vejledningen til industrien: fremskyndede programmer til alvorlige forhold-stoffer og biologiske stoffer .

sundhedspersonale skal rapportere alle alvorlige bivirkninger, der mistænkes for at være forbundet med brugen af medicin og udstyr til FDA ‘ s rapporteringssystem eller ved at ringe til 1-800-FDA-1088.

for at få hjælp til Enkeltpatient INDs til undersøgelsesonkologiske produkter, kan sundhedspersonale kontakte OCE ‘ s Project Facility på 240-402-0004 eller e-mail [email protected].
For information om COVID-19-pandemien, se følgende ressourcer:

• FDA: Coronavirus sygdom 2019 (COVID-19)
• NCI: Coronavirus: hvad mennesker med kræft skal vide
• CDC: Coronavirus (COVID-19)

Følg onkologicenteret for ekspertise på kvidre @FDAOncology.