FDA hyväksyi perjantaina luspaterceptin (reblotsyl) anemian hoitoon alemman riskin myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) potilailla, Bristol-Myers Squibb ilmoitti.

punasolujen kypsymisaine on tarkoitettu erityisesti potilaille, joilla on erittäin matalan tai keskitason riskin myelodysplastinen oireyhtymä, jolla on rengassideroblasteja, sekä potilaille, joilla on myelodysplastinen / myeloproliferatiivinen kasvain, johon liittyy rengassideroblasteja ja trombosytoosia, ja jotka tarvitsevat punasolusiirtoa ja joilla erytropoieesia stimuloiva aine ei ole vielä tehonnut.

hyväksyntä tuli faasin III MITALISTITUTKIMUKSESTA, johon osallistui 229 potilasta, joilla erytropoieesia stimuloiva aine ei tehonnut tai joilla ei todennäköisesti saatu vastetta sellaiselle. Niistä, jotka satunnaistettiin luspaterceptiin, 38% saavutti riippumattomuuden verensiirroista vähintään 8 viikon ajan ensimmäisten 24 hoitoviikon aikana (tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma) verrattuna 13%: iin lumelääkettä saaneista (P<0, 001).

”Anemia on vakava seuraus MYELODYSPLASTISESTA oireyhtymästä, joka vaatii valtaosaa näistä potilaista saamaan säännöllisiä punasolusiirtoja, mikä voi johtaa lisäkomplikaatioihin, kuten raudan ylikuormitukseen, verensiirtokohdan reaktioihin ja infektioihin”, sanoi Guillermo Garcia-Manero Texasin yliopiston MD Andersonin syöpäkeskuksesta Houstonissa. ”Nykyisessä ympäristössämme meitä muistutetaan siitä merkittävästä taakasta, joka usein tehdyillä verensiirroilla voi olla yksilöille ja terveydenhuoltojärjestelmälle.”

tärkeimmässä toissijaisessa päätetapahtumassa, joka oli riippumattomuus verensiirroista vähintään 12 viikon ajan ensimmäisten 24 viikon aikana, 28% luspatorseptiryhmästä saavutti tuon tavoitteen verrattuna 8%: iin lumelääkeryhmässä (p<0, 001). Koko 48 viikon tutkimusjakson ajan 33%: lla tutkimuslääkkeestä ja 12%: lla lumelääkkeestä oli riippumattomuus verensiirroista vähintään 12 viikon ajan (P<0, 001).

yleisimmät hoidon aiheuttamat haittavaikutukset olivat ripuli, huimaus, hengenahdistus, väsymys, päänsärky, yliherkkyysreaktiot, pahoinvointi, muskuloskeletaalinen kipu ja ylähengitystieinfektiot, joista useimmat olivat luonteeltaan heikkolaatuisia. Vaikeusaste 3 / 4 hoidon aikana ilmaantuneet haittatapahtumat olivat samankaltaiset hoitoa saaneessa ryhmässä (42, 5%) ja lumelääkeryhmässä (44, 7%).

Luspatersepti, rekombinantti fuusioproteiini, joka on suunniteltu korjaamaan myöhäisvaiheen punasolujen kypsymishäiriötä, on ensiluokkainen lääkeaine, joka vähentää SMAD2-ja SMAD3-signalointia. Agentti sai FDA: n hyväksynnän viime vuonna vähentämään verensiirtojen tiheyttä aikuisille, joilla on beeta-talassemiaan liittyvä anemia, niin kutsuttu Cooleyn anemia.