Jason Shafrin, Ft, terveydenhuollon taloustieteilijä

monet terveysteknologian arviointitoimistot harkitsevat lisähoitoja, jos tarvetta ei ole. Mutta mikä todella määrittelee täyttämättömän tarpeen? Mukaan artikkeli Vreman et al. (2019), on kolme keskeistä osatekijää. Ensiksikin hoitovaihtoehtoja ei pitäisi olla lainkaan tai vain vähän. Jos tarjolla on paljon hyviä hoitovaihtoehtoja, ei ole täyttämätöntä tarvetta. Toiseksi taudin pitäisi olla vakava. Jos on sairaus, jossa on hyvin lieviä oireita, vaikka hoitoja ei ole saatavilla, niin se ei todennäköisesti ole valtava asia potilaille. Jos molemmat näistä tekijöistä ovat merkityksellisiä (ts.rajoitettu hoito ja korkea taudin vakavuus), sitten on yksilöllinen täyttämätön tarve.

kirjoittajat nostavat esiin myös kolmannen tekijän: sairauden esiintyvyyden tai esiintyvyyden. Jos tauti on melko harvinainen, lääkevalmistajien ei välttämättä ole kaupallisesti kannattavaa rahoittaa R&D kyseisen taudin hoitojen luomista. Näin ollen, jos tauti on harvinainen (esim, orphan indikaatio) ja on rajalliset hoidot vakava sairaus, kirjoittajat kutsuvat tätä skenaariota yhteiskunnallinen unmet tarve.

kirjoittajat pyysivät myös useita eri sidosryhmiä (eli potilaita, lääketieteen kehittäjiä, sääntelyviranomaisia, TERVEYSTARKASTUSELIMIÄ ja maksajia) punnitsemaan näitä kolmea ulottuvuutta, eikä yksimielisyyttä ollut juurikaan. Esimerkiksi

UMN-arvo määritettäisiin, jos on olemassa vaihtoehtoisia hoitoja, mutta ne eivät tyydytä potilaita tai jos potilaat eivät pääse niihin käsiksi. Vaihtoehtoisten hoitojen määrän laskemista pidettiin riittämättömänä. Lääkkeiden priorisoinnissa on otettava huomioon vaihtoehtoiset hoidot suhteessa arvioitavana olevan teknologian hyötyihin. Jos uusi teknologia voisi tarjota potilaille merkittäviä etuja verrattuna olemassa oleviin hoitoihin, tämä edistäisi UMN: n täyttymistä enemmän.

yleisesti kannatettiin sitä, että olemassa oleviin tuotteisiin verrattuna suuret parannukset voisivat vastata täyttämättömään tarpeeseen. Oli kuitenkin epäselvää, miten tämä käsitys täyttämättömästä tarpeesta sisällytettäisiin ilman, että terveyshyötyjä laskettaisiin kaksinkertaisesti olemassa oleviin arvorakenteisiin. Myös vakavan sairauden kohdalla on epätodennäköistä, että terveyshyötyjen suuruutta harkittaisiin eri tavalla. Näitä voittoja voidaan kuitenkin arvostaa eri tavalla riippuen siitä, onko tyydyttämätöntä tarvetta.

esimerkiksi Alankomaissa HTA-virastot asettavat suuremman halukkuuden maksaa enemmän laatukorjattua elinvuotta kohti (QALY). Ruotsissa hyväksyttävä hinta per QALY riippuu taudin vakavuudesta .

näistä vaihtelevista mielipiteistä huolimatta voitaisiin käyttää erilaisia lähestymistapoja järjestyssairauksien laittamiseen paremmuusjärjestykseen, jos tarve olisi suurin. Multi-criterion decision analysis (MCDA) on yksi tapa sisällyttää nämä lisäarvonäkökohdat. Laajemmin kirjoittajat suosittelevat 3-vaiheista prosessia hoidon hyötyjen arvioimiseksi ilman tarvetta. Ensinnäkin sidosryhmien on määritettävä, kuinka paljon täyttämätöntä tarvetta on tietylle taudille. Toiseksi sidosryhmien on arvioitava, kuinka hyvin tietty hoito täyttää tämän täyttämättömän tarpeen. Lopuksi päättäjien on arvioitava, missä määrin merkittävän täyttämättömän tarpeen täyttäminen tulisi ottaa huomioon arvopuitteita koskevassa lähestymistavassa.

kaiken kaikkiaan artikkeli herättää enemmän kysymyksiä kuin vastaa. On kuitenkin selvää, että on ratkaistava se, missä määrin hoidoilla puututaan täyttämättömään tarpeeseen ja miten tämä näkyisi erilaisissa arvorakenteissa.