Real-world data (RWD) ja real-world evidence (RWE) ovat kasvavassa roolissa terveydenhuollon päätöksissä.

• FDA käyttää RWD: tä ja RWE: tä valvomaan postmarketin turvallisuutta ja haittatapahtumia sekä tekemään sääntelypäätöksiä.
• terveydenhoitoyhteisö käyttää näitä tietoja kattavuuspäätösten tukena ja kehittää ohjeita ja päätöksenteon tukivälineitä kliiniseen käyttöön.
• lääketieteellisten tuotteiden kehittäjät käyttävät RWD: tä ja RWE: tä kliinisten tutkimusmallien tukena (esim., suuret yksinkertaiset tutkimukset, pragmaattiset kliiniset tutkimukset) ja havainnoivat tutkimukset innovatiivisten, uusien hoitomenetelmien luomiseksi.

vuonna 2016 hyväksytyssä 21st Century Cures Act-laissa kiinnitetään erityistä huomiota tämäntyyppisten tietojen käyttöön lainsäädännöllisen päätöksenteon tukena, mukaan lukien uusien käyttöaiheiden hyväksyminen hyväksytyille lääkkeille. Kongressi määritteli RWE: n tiedoista, jotka koskevat lääkkeen käyttöä tai mahdollisia hyötyjä tai riskejä, jotka on johdettu muista lähteistä kuin perinteisistä kliinisistä tutkimuksista. FDA on laajentanut tätä määritelmää jäljempänä.

miksi tämä tapahtuu nyt?

tietokoneiden, mobiililaitteiden, wearables-ja muiden biosensorien käyttö valtavan määrän terveyteen liittyvää tietoa keräämiseksi ja tallentamiseksi on kiihtynyt nopeasti. Nämä tiedot antavat meille mahdollisuuden suunnitella ja tehdä kliinisiä tutkimuksia ja tutkimuksia terveydenhuollossa vastataksemme aiemmin esitettyihin kysymyksiin, vaikka ne ovat mahdottomia. Lisäksi kehittämällä kehittyneitä, uusia analyyttisiä ominaisuuksia pystymme paremmin analysoimaan näitä tietoja ja soveltamaan analyysiemme tuloksia lääketieteelliseen tuotekehitykseen ja hyväksyntään.

Mitä ovat RWD ja mistä ne tulevat?

reaalimaailman tiedot ovat potilaan terveydentilaan ja / tai terveydenhuollon toimittamiseen liittyviä tietoja, jotka on kerätty rutiininomaisesti eri lähteistä. RWD voi olla peräisin useista lähteistä, esimerkiksi:

• Sähköiset terveystiedot (EHRs)
• korvaushakemukset ja laskutustoimet
• tuote-ja tautirekisterit
• potilaan tuottamat tiedot mukaan lukien kotikäyttöasetuksissa
• muista lähteistä kerätyt tiedot, joista voi saada tietoa terveydentilasta, kuten mobiililaitteista

mikä on RWE?

reaalimaailman näyttö on RWD-analyysin perusteella saatu kliininen näyttö lääkkeen käytöstä ja mahdollisista hyödyistä tai riskeistä. RWE voidaan tuottaa eri tutkimus malleja tai analyysejä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, satunnaistetut kokeet, mukaan lukien suuret yksinkertaiset kokeet, pragmaattisia kokeita, ja havainnoivia tutkimuksia (prospektiivinen ja/tai retrospektiivinen).

tämän verkkosivuston tarkoituksena oli kerätä ajantasaista tietoa FDA: n toiminnasta RWD: n ja RWE: n kehityksen ja käytön ympärillä.

julkaisut ja ohjaus

• ohjaus: Reaalimaailman tietoja ja reaalimaailman todisteita hyödyntävien asiakirjojen toimittaminen FDA: lle lääkkeitä ja biologisia lääkkeitä varten
• Guidance: Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices
• Guidance: Use of Electronic Health Records in Clinical Investigations
• Framework for FDA ’ s Real-World Evidence Program
• Real-World Evidence — What Is It and what can It Tell Us?
  The New England Journal of Medicine, Joulukuu. 6, 2016
• lääketieteellisten tuotteiden tieteellisen todistusaineiston nopeuttaminen Yhdysvaltain nykyisen sääntelykehyksen puitteissa (PDF – 180KB)

Related Resources

• FDA julkistaa 4 apurahaa hankkeille, jotka tutkivat reaalimaailman tietojen käyttöä reaalimaailman todistusaineiston tuottamiseksi Sääntelypäätöksessä
• Cder Small Business and Industry Assistance Webinar: Framework for FDA ’ s Real-World Evidence Program-Mar 15, 2019

ota yhteyttä

Jos haluat lisätietoja RWE: stä, ota yhteyttä [email protected].