Door Jason Shafrin, PhD, Healthcare Economist

veel instanties voor de beoordeling van gezondheidstechnologie (HTA) besteden extra aandacht aan behandelingen als er onvervulde behoefte is. Maar wat definieert onvervulde behoefte? Volgens een artikel van Vreman et al. (2019), zijn er drie belangrijke elementen. Ten eerste moeten er geen of beperkte behandelingsalternatieven zijn. Als er veel goede behandelingsopties beschikbaar zijn, dan is er geen onvervulde behoefte. Ten tweede moet de ziekte ernstig zijn. Als er een ziekte met zeer milde symptomen is, zelfs als er geen behandelingen beschikbaar zijn, dan is dit waarschijnlijk geen groot probleem voor patiënten. Als beide factoren relevant zijn (dat wil zeggen, beperkte behandeling en hoge ernst van de ziekte), dan is er individuele onvervulde behoefte.

De auteurs brengen ook een derde component naar voren: de incidentie of prevalentie van ziekten. Als een ziekte ongewoon is, is het voor farmaceutische fabrikanten mogelijk niet commercieel haalbaar om de R&D te financieren om behandelingen voor die ziekte te creëren. Dus, als de ziekte is zeldzaam (bijvoorbeeld, wees indicatie) en er zijn beperkte behandelingen voor een ernstige ziekte, de auteurs noemen dit scenario maatschappelijke onvervulde behoefte.

De auteurs vroegen ook een aantal verschillende belanghebbenden (dat wil zeggen patiënten, ontwikkelaars van medicijnen, regelgevers, HTA-organen en betalers) om rekening te houden met deze drie dimensies en er was weinig consensus. Bijvoorbeeld,

UMN zou gekwantificeerd worden als er alternatieve behandelingen bestaan, maar deze niet bevredigend zijn voor patiënten of als patiënten er geen toegang toe hebben. Het tellen van het aantal alternatieve behandelingen werd onvoldoende geacht. Bij de prioritering van de geneeskunde moet rekening worden gehouden met alternatieve behandelingen in verhouding tot de voordelen van de te beoordelen technologie. Als een nieuwe technologie significante voordelen zou kunnen bieden voor patiënten ten opzichte van bestaande behandelingen, zou dit bijdragen aan het vervullen van de UMN meer.

Er was algemene steun dat grote incrementele verbeteringen ten opzichte van bestaande producten zouden kunnen betekenen dat een onvervulde behoefte wordt aangepakt. Het was echter onduidelijk hoe men deze opvatting van onvervulde behoeften zou integreren, zonder de voordelen voor de gezondheid te dubbeltellen binnen de bestaande waardekaders. Ook voor ziekte met aanzienlijke ernst, is het onwaarschijnlijk dat men de grootte van de gezondheid winsten anders zou overwegen. Men kan deze winsten echter verschillend waarderen, afhankelijk van de vraag of er onvervulde behoefte is.

in Nederland bijvoorbeeld zijn HTA-agentschappen meer bereid om Per voor kwaliteit aangepast levensjaar (QALY) meer te betalen. In Zweden is de aanvaardbare kosten per QALY afhankelijk van de ernst van de ziekte .

ondanks deze uiteenlopende meningen, zou men een verscheidenheid aan benaderingen kunnen gebruiken om ziekten met de hoogste onvervulde behoefte te rangschikken. Multi-criterion decision analysis (MCDA) is een manier om deze extra waarde overwegingen op te nemen. Meer in het algemeen, de auteurs adviseren een 3-stappen proces om de behandeling voordelen met onvervulde behoefte te evalueren. Ten eerste moeten belanghebbenden bepalen hoeveel onvervulde behoefte er is voor een bepaalde ziekte. Ten tweede moeten belanghebbenden evalueren hoe goed een bepaalde behandeling aan deze onvervulde behoefte voldoet. Ten slotte moeten de besluitvormers evalueren in hoeverre het voldoen aan een belangrijke onvervulde behoefte tot uiting moet komen in een waardekaderaanpak.

in het algemeen roept het artikel meer vragen op dan het beantwoordt. Niettemin is het duidelijk dat het kwantificeren van de mate waarin behandelingen inspelen op onvervulde behoeften en hoe dit zou worden weerspiegeld in verschillende waardekaders een uitdaging is die moet worden aangepakt.