Di Jason Shafrin, PhD, Economista sanitario

Molte agenzie di valutazione della tecnologia sanitaria (HTA) danno ulteriore considerazione ai trattamenti se c’è bisogno insoddisfatto. Ma che cosa definisce realmente bisogno insoddisfatto? Secondo un articolo di Vreman et al. (2019), ci sono tre elementi chiave. In primo luogo, non ci dovrebbero essere alternative di trattamento o limitate. Se ci sono un sacco di buone opzioni di trattamento disponibili, allora non c’è un bisogno insoddisfatto. In secondo luogo, la malattia dovrebbe essere grave. Se c’è una malattia con sintomi molto lievi, anche se non ci sono trattamenti disponibili, probabilmente questo non è un problema enorme per i pazienti. Se entrambi questi fattori sono rilevanti (cioè, trattamento limitato e gravità della malattia elevata), allora c’è bisogno individuale insoddisfatto.

Gli autori sollevano anche un terzo componente: incidenza o prevalenza della malattia. Se una malattia è rara, potrebbe non essere commercialmente praticabile per i produttori farmaceutici finanziare il R & D per creare trattamenti per tale malattia. Pertanto, se la malattia è rara (ad esempio, indicazione orfana) e ci sono trattamenti limitati per una malattia grave, gli autori chiamano questo scenario bisogno insoddisfatto della società.

Gli autori hanno anche chiesto a un certo numero di diverse parti interessate (ad esempio, pazienti, sviluppatori di farmaci, regolatori, organismi di HTA e pagatori) di valutare queste tre dimensioni e c’era poco consenso. Ad esempio,

UMN sarebbe quantificato se esistono alcuni trattamenti alternativi ma questi non sono soddisfacenti per i pazienti o se i pazienti non possono accedervi. Il conteggio del numero di trattamenti alternativi è stato considerato inadeguato. Per la priorità della medicina, i trattamenti alternativi dovrebbero essere presi in considerazione rispetto ai benefici della tecnologia in esame. Se una nuova tecnologia potrebbe fornire benefici significativi per i pazienti rispetto ai trattamenti esistenti, questo contribuirebbe a soddisfare il the di più.

C’era il sostegno generale che grandi miglioramenti incrementali rispetto ai prodotti esistenti potrebbero rappresentare affrontare un bisogno insoddisfatto. Non era chiaro, tuttavia, come si sarebbe incorporare questa concezione del bisogno insoddisfatto, senza contare i benefici per la salute all’interno dei quadri di valore esistenti. Inoltre, per la malattia con gravità significativa, è improbabile che si consideri la dimensione dei guadagni di salute in modo diverso. Si può, tuttavia, valutare questi guadagni in modo diverso a seconda che ci sia bisogno insoddisfatto.

Nei Paesi Bassi, ad esempio, le agenzie HTA collocano una maggiore disponibilità a pagare di più per anno di vita corretto per la qualità (QALY). In Svezia, il costo accettabile per QALY è dipende dalla gravità della malattia .

Nonostante queste opinioni diverse, si potrebbe usare una varietà di approcci per classificare le malattie con il più alto bisogno insoddisfatto. Multi-Criterion Decision analysis (MCDA) è un modo per incorporare queste considerazioni di valore aggiuntivo. Più in generale, gli autori raccomandano un processo in 3 fasi per valutare i benefici del trattamento con necessità insoddisfatte. In primo luogo, le parti interessate devono determinare quanto bisogno non soddisfatto c’è per una data malattia. In secondo luogo, le parti interessate devono valutare quanto bene un determinato trattamento soddisfi questa esigenza insoddisfatta. Infine, i responsabili delle decisioni devono valutare fino a che punto soddisfare un significativo bisogno insoddisfatto dovrebbe riflettersi in un approccio quadro di valore.

Nel complesso, l’articolo fa apparire più domande di quante ne risponda. Tuttavia, quantificare il grado in cui i trattamenti affrontano le necessità insoddisfatte e come ciò si rifletterebbe in diversi quadri di valore è chiaramente una sfida che deve essere affrontata.