La FDA venerdì approvato luspatercept (Reblozyl) per il trattamento dell’anemia in a minor rischio di sindrome mielodisplastica (MDS) pazienti, Bristol-Myers Squibb ha annunciato.

L’agente di maturazione eritroide è specificamente indicato per i pazienti con MDS a rischio da molto basso a intermedio con sideroblasti ad anello, così come per quelli con neoplasia mielodisplastica/mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi, che richiedono trasfusioni di globuli rossi e hanno già fallito un agente stimolante l’eritropoiesi.

Il supporto per l’approvazione è venuto dallo studio MEDALIST di fase III, che ha incluso 229 pazienti che erano refrattari ad un agente stimolante l ‘ eritropoiesi o che difficilmente rispondevano ad uno di essi. Per quelli randomizzati a luspatercept, il 38% ha raggiunto l’indipendenza trasfusionale per almeno 8 settimane, durante le prime 24 settimane di trattamento (studio dell’endpoint primario), rispetto al 13% di quelli assegnati al placebo (P<0.001).

“L’anemia è una grave conseguenza della MDS, che richiede alla maggior parte di questi pazienti di ricevere regolari trasfusioni di globuli rossi, che possono portare a ulteriori complicazioni, come sovraccarico di ferro, reazioni al sito trasfusionale e infezioni”, ha detto Guillermo Garcia-Manero, MD, dell’Università del Texas MD Anderson Cancer Center di Houston, in una dichiarazione del produttore. “Nel nostro ambiente attuale, ci viene ricordato l’onere significativo che le frequenti trasfusioni di sangue possono avere sugli individui e sul sistema sanitario.”

Per l ‘endpoint secondario chiave dell’ indipendenza trasfusionale per almeno 12 settimane durante le prime 24 settimane, il 28% del gruppo luspatercept ha raggiunto tale obiettivo, rispetto all ‘ 8% del gruppo placebo (P<0,001). E per l’intero periodo di studio di 48 settimane, il 33% del farmaco in studio rispetto al 12% del placebo ha avuto indipendenza trasfusionale per almeno 12 settimane (P<0,001).

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento più comuni (AEs) in MEDALIST includevano diarrea, vertigini, dispnea, affaticamento, mal di testa, reazioni di ipersensibilità, nausea, dolore muscoloscheletrico e infezioni del tratto respiratorio superiore, con la maggior parte di natura di basso grado. Gli AE emergenti dal trattamento di grado 3/4 sono risultati simili tra il gruppo trattato (42,5%) e il gruppo trattato con placebo (44,7%).

Luspatercept, una proteina di fusione ricombinante progettata per riparare un difetto nella maturazione tardiva dei globuli rossi, è un agente di prima classe che riduce la segnalazione SMAD2 e SMAD3. L’agente ha ottenuto l’approvazione della FDA lo scorso anno per ridurre la frequenza delle trasfusioni di sangue per gli adulti con anemia correlata alla beta talassemia-la cosiddetta anemia di Cooley.