経口IMR-687による半年の治療は、鎌状赤血球症（SCD）の成人における血管閉塞性危機（Voc）および他の疾患に関連する痛みの危機の数を安全かつ効果的に減少させ、第2a相臨床試験ショーからのデータを更新した。

患者に最高用量を投与した場合、ほとんどの利益が観察され、その研究者は指摘し、治療をヒドロキシウレアと組み合わせることは追加の利益を提

“私は、特にCOVID-19パンデミックの課題に照らして、この読み出しからの増分データに励まされています”と、試験の主任研究者であるBiree Andemariam、MDはプレスリリース Andemariamは、UConn HealthのNew England Sickle Cell Instituteのディレクターであり、コネチカット大学医学部の関連教授です。

“これには、IMR-687の良好な安全性プロファイル、集団A1単剤療法群におけるVoc/SCPCsおよびVOC関連入院率の低下、および単剤療法および併用群の両方

Andemariamはまた、単剤療法群で見られる”臨床的に利用されている炎症および心臓ストレスのバイオマーカー”の低下は、”IMR-687の高用量は、鎌状赤血球症におけ”

Rahul Ballal、PhD、Imaraの社長兼CEOは、治療法を開発し、これらの結果は、彼の会社のための”データ読み出しの重要な年を開始”と述べました。

Imaraは、第2a相試験の別々であるがオープンラベルの拡張（NCT04053803）に関する更新を月下旬までに報告し、今後の医療会議で主な研究（NCT03401112）からの詳細なデータを提示す

Ardentからの中間データ、IMR-687の高用量をテストする第2b相試験（NCT04474314）も年末までに期待されています。

IMR-687はホスホジエステラーゼ9（PDE9）、通常scdを持つ人々では通常低い環状グアノシン一リン酸（cGMP）と呼ばれるシグナル伝達分子を破壊する赤血球に見PDE9を抑制し、cGMPのレベルを増加させることにより、IMR-687は赤血球中の胎児ヘモグロビンの産生を再活性化し、最終的にSCD症状を緩和し、合併症を軽減す 胎児のヘモグロビンは大人の同等より効率的に酸素を運ぶ新生児で現在のヘモグロビンの形態、大抵です。

IMR-687は、米国食品医薬品局からの孤児薬、ファーストトラック、およびまれな小児疾患の指定を受け、Scd治療の可能性として欧州委員会から孤児薬の状 これらは療法の開発および検討を加速するために意味されます。

第2a相臨床試験では、IMR-687の安全性、忍容性、薬物動態（体内への移動、体内からの移動）、薬力学（体内への影響）、およびSCDを有する93歳の成人、18歳から55歳のプラセボに対する有効性が評価された。

この研究は、IMR-687単独（グループAおよびA1）と、scd患者における疼痛危機の頻度および輸血の必要性を軽減するための承認された治療法であるhydroxyureaと組

参加者は、50mgまたは100mgのIMR-687またはプラセボを1日1回、4週間または12週間投与するようにランダムに割り当てられ、その後、IMR-687の投与量は16週または24週まで倍増した。

グループAからの以前の中間データは、治療が一般的に安全であり、最高用量（100mgおよび200mg）で投与された場合、胎児ヘモグロビンのレベルおよび胎児ヘ

新たに発表された結果は、グループA1からの合計18人の患者とグループB1からの14人のデータに焦点を当てました。

両群の参加者は、プラセボを24週間、または50mg（グループB1）または100mg（グループA1）のIMR-687を4週間投与し、その後24週（約6ヶ月）まで用量を倍増させた。 グループB1はまたhydroxyureaと扱われました。

結果は、IMR-687の安全性プロファイルは、危機、吐き気、頭痛を伴うSCDを含む最も一般的な有害事象（副作用）で、以前の分析で報告されたものと一致してい

グループA1では、IMR-687治療を受けた患者のVoc/SCPCsは、プラセボ（58％対83％）よりも少ない割合であり、25％の低下を反映しています。

グループA1では、VOC/SCPCsを経験した。

グループA1では、25％の低下を反映しています。 VOC関連の入院率も、IMR-687群ではプラセボ群よりも2倍低かった（33％対66％）。

特に、ヘモグロビンおよび胎児ヘモグロビンのレベルおよびIMR-687治療の6ヶ月後のF細胞の数に有意な変化は観察されなかったが、用量が四週間後に倍増したときに胎児ヘモグロビンレベルの増加が見られたにもかかわらず、有意な変化は観察されなかった。

最高用量（200mg）の開始は、溶血（赤血球破壊）、炎症、および心臓ストレスのバイオマーカーのレベルのより大きな低下と関連していた。

溶血マーカーの用量依存的な減少は、併用療法を受けているグループB1参加者の間でも観察されたが、炎症および心臓ストレスバイオマーカーのレベルは、治療前の値と比較してわずかに増加した。

さらに、併用療法を受けた患者の胎児ヘモグロビンレベルおよびF細胞の全体的な増加にもかかわらず、Voc/SCPCsおよびVOC関連入院率は、ヒドロキシウレア

全体的な試験データは、IMR-687が単一療法として、およびすべての用量レベルでヒドロキシウレアと組み合わせて一般的に耐容性が高いことを示し、リリースも指摘し、二つの治療レジメンが同様の薬物動態プロファイルを示したことを示した。

• 著者の詳細

ポルトガルのリスボン大学で生物医学を学びました 彼女の研究は、胸腺および副甲状腺胚発生におけるいくつかのシグナル伝達経路の役割に焦点を当てている。

総投稿数：2

ポルトガルのリスボン大学で生物医学の博士号を取得し、血管生物学、血液幹細胞、癌を専門としています。 それ以前は、リスボア大学で細胞および分子生物学を学び、Faculdade de Ciúncias e TecnologiasおよびInstituto Gulbenkian de Ciúnciaで研究員として働いていました。Inúsは現在、管理科学編集者として働いており、最新の科学的進歩を患者コミュニティに明確かつ正確な方法で提供するよう努めています。

×

マルタFigueiredoはリスボン、ポルトガルの大学から進化と発生生物学の修士号と生物医学の博士号を保持しています。 彼女の研究は、胸腺および副甲状腺胚発生におけるいくつかのシグナル伝達経路の役割に焦点を当てている。

最新の投稿

•