De FDA op vrijdag goedgekeurd luspatercept (Reblozyl) voor de behandeling van anemie bij lagere-risk myelodysplastisch syndroom (MDS) patiënten, Bristol-Myers Squibb aangekondigd.

het erytroïd – rijpingsmiddel is specifiek geïndiceerd voor patiënten met MDS met een zeer laag tot gemiddeld risico met ring sideroblasten, alsook voor patiënten met myelodysplastisch/myeloproliferatief neoplasma met ring sideroblasten en trombocytose, bij wie transfusies met rode bloedcellen nodig zijn en bij wie al geen erytropoëse – stimulerend middel is aangeslagen.

Ondersteuning voor goedkeuring kwam uit het Fase III MEDALIST-onderzoek, waarin 229 patiënten betrokken waren die refractair waren voor een erytropoëse-stimulerend middel of die er waarschijnlijk niet op reageerden. Van degenen die gerandomiseerd waren naar luspatercept, bereikte 38% transfusieonafhankelijkheid gedurende ten minste 8 weken gedurende de eerste 24 weken van de behandeling (het primaire eindpunt van de studie), vergeleken met 13% van degenen die placebo kregen toegewezen (P<0,001).”bloedarmoede is een ernstig gevolg van MDS, waardoor de meerderheid van deze patiënten regelmatig rode bloedceltransfusies moeten krijgen, wat kan leiden tot bijkomende complicaties, zoals ijzerstapeling, transfusieplaatsreacties en infecties,” zei Guillermo Garcia-Manero, MD, van het University of Texas MD Anderson Cancer Center in Houston, in een verklaring van de fabrikant. “In onze huidige omgeving worden we herinnerd aan de aanzienlijke belasting die frequente bloedtransfusies kunnen hebben op individuen en de gezondheidszorg.”

voor het belangrijkste secundaire eindpunt van transfusieonafhankelijkheid gedurende ten minste 12 weken gedurende de eerste 24 weken voldeed 28% van de luspatercept-groep aan die doelstelling, vergeleken met 8% in de placebogroep (P<0,001). En gedurende de gehele studieperiode van 48 weken was 33% van het studiegeneesmiddel versus 12% van de placebo gedurende ten minste 12 weken onafhankelijk van transfusie (P<0,001).

de meest voorkomende bijwerkingen tijdens de behandeling bij MEDALIST waren diarree, duizeligheid, dyspneu, vermoeidheid, hoofdpijn, overgevoeligheidsreacties, misselijkheid, pijn van het Skeletspierstelsel en infecties van de bovenste luchtwegen, waarvan de meeste laaggradig van aard waren. Graad 3/4 bijwerkingen die tijdens de behandeling optraden waren vergelijkbaar tussen de behandelingsgroepen (42,5%) en de placebogroepen (44,7%).

Luspatercept, een recombinant fusie-eiwit ontworpen om een defect in de rijping van rode bloedcellen in het late stadium te herstellen, is een eersteklas middel dat de SMAD2-en SMAD3-signalering vermindert. De agent kreeg vorig jaar voor het eerst goedkeuring van de FDA om de frequentie van bloedtransfusies te verminderen voor volwassenen met bloedarmoede gerelateerd aan beta thalassemie, zogenaamde Cooley ‘ s bloedarmoede.