Av Jason Shafrin, PhD, Healthcare Economist

Mange health technology assessment (HTA) byråer gi ytterligere hensyn til behandlinger hvis det er udekket behov. Men hva definerer egentlig udekket behov? Ifølge en artikkel Av Vreman et al. (2019), det er tre viktige elementer. For det første bør det ikke være noen eller begrensede behandlingsalternativer. Hvis det er mange gode behandlingsalternativer tilgjengelig, er det ikke et udekket behov. For det andre bør sykdommen være alvorlig. Hvis det er en sykdom med svært milde symptomer, selv om det ikke finnes noen behandlinger, er dette sannsynligvis ikke et stort problem for pasienter. Hvis begge disse faktorene er relevante (dvs. begrenset behandling og høy sykdoms alvorlighetsgrad), så er det individuelt udekket behov.

forfatterne tar også opp en tredje komponent: sykdom forekomst eller prevalens. Hvis en sykdom er uvanlig, kan det ikke være kommersielt levedyktig for farmasøytiske produsenter å finansiere R & D for å skape behandlinger for den sykdommen. Foreldreløs indikasjon) og det er begrensede behandlinger for en alvorlig sykdom, kaller forfatterne dette scenariet samfunnsmessig uoppfylt behov.forfatterne ba også en rekke ulike interessenter (dvs. pasienter, medisinutviklere, regulatorer, HTA-organer og betalere) om å veie inn på disse tre dimensjonene, og det var liten konsensus. FOR eksempel vil

UMN kvantifiseres hvis det finnes alternative behandlinger, men disse er ikke tilfredsstillende for pasientene, eller hvis pasientene ikke får tilgang til dem. Å telle det store antallet alternative behandlinger ble ansett som utilstrekkelig. For medisinprioritering bør det tas hensyn til alternative behandlinger i forhold til fordelene ved teknologien som vurderes. Hvis en ny teknologi kan gi betydelige fordeler for pasienter over eksisterende behandlinger, vil dette bidra til å oppfylle UMN mer.

det var generell støtte for at store inkrementelle forbedringer over eksisterende produkter kunne representere et udekket behov. Det var imidlertid uklart hvordan man ville innlemme denne oppfatningen av udekket behov, uten å doble helsemessige fordeler innenfor eksisterende verdirammer. Også for sykdom med betydelig alvorlighetsgrad er det usannsynlig at man vil vurdere størrelsen på helsegevinster annerledes. Man kan imidlertid verdsette disse gevinstene forskjellig avhengig av om det er udekket behov.

I Nederland plasserer FOR Eksempel HTA-byråer en høyere villig til å betale mer per kvalitetsjustert leveår (QALY). I Sverige er den akseptable kostnaden per QALY avhengig av sykdommens alvorlighetsgrad .

Til tross for disse varierte meningene, kan man bruke en rekke tilnærminger for å rangere ordenssykdommer med det høyeste udekkede behovet. MULTI-criterion decision analysis (MCDA) er en måte å innlemme disse tilleggsverdiene på. Mer generelt anbefaler forfatterne en 3-trinns prosess for å evaluere behandlingsfordeler med uoppfylt behov. Først må interessenter bestemme hvor mye udekket behov det er for en gitt sykdom. For det andre må interessenter vurdere hvor godt en gitt behandling oppfyller dette udekkede behovet. Til slutt må beslutningstakere vurdere i hvilken utstrekning å møte et betydelig udekket behov, bør reflekteres i en verdirammetilnærming.

Samlet bringer artikkelen opp flere spørsmål enn den svarer. Likevel, kvantifisere i hvilken grad behandlinger adressere udekket behov og hvordan dette vil bli reflektert i ulike verdi rammer er helt klart en utfordring som må tas opp.