erytroidmodningsmiddelet er spesielt indisert for pasienter med SVÆRT LAV til middels RISIKO MDS med ring sideroblaster, samt for de med myelodysplastisk / myeloproliferativ neoplasma med ring sideroblaster og trombocytose, som trenger transfusjoner av røde blodlegemer og allerede har sviktet et erytropoiesestimulerende middel.Støtte for godkjenning kom fra fase III MEDALIST-studien, som inkluderte 229 pasienter som var refraktære mot et erytropoiesestimulerende middel eller usannsynlig å reagere på en. For de randomiserte til luspatercept oppnådde 38% transfusjonsuavhengighet i minst 8 uker i løpet av de første 24 behandlingsukene (studiens primære endepunkt), sammenlignet med 13% av de som ble tildelt placebo (P< 0,001).»Anemi er en alvorlig konsekvens AV MDS, som krever at flertallet av disse pasientene får regelmessige røde blodcelletransfusjoner, noe som kan føre til ytterligere komplikasjoner, som for eksempel jernoverbelastning, transfusjonsstedreaksjoner og infeksjoner,» Sa Guillermo Garcia-Manero, MD, Ved University Of Texas MD Anderson Cancer Center I Houston, i En uttalelse fra produsenten. «I vårt nåværende miljø blir vi påminnet om den betydelige byrden hyppige blodtransfusjoner kan ha på enkeltpersoner og helsevesenet.»

for det viktigste sekundære endepunktet transfusjonsuavhengighet i minst 12 uker i løpet av de første 24 ukene, møtte 28% av luspatercept-gruppen dette målet, sammenlignet med 8% i placebogruppen(P< 0,001). Og for hele 48-ukers studieperioden hadde 33% på studielegemidlet versus 12% på placebo transfusjonsuavhengighet i minst 12 uker (P<0,001).

DE vanligste behandlingsrelaterte bivirkningene (AEs) hos MEDALIST inkluderte diare, svimmelhet, dyspnø, tretthet, hodepine, overfølsomhetsreaksjoner, kvalme, muskel-og skjelettsmerter og øvre luftveisinfeksjoner, der de fleste var av lav grad. Grad 3/4 Behandlingsrelatert Ae var lik mellom behandlingsgruppene (42,5%) og placebogruppen (44,7%).Luspatercept, et rekombinant fusjonsprotein utviklet for å reparere en defekt i sen fase av røde blodlegemer, er et førsteklasses middel som reduserer SMAD2-og SMAD3-signalering. Agenten fikk FØRST FDA-godkjenning i fjor for å redusere hyppigheten av blodtransfusjoner for voksne med anemi relatert til beta-talassemi-såkalt Cooley ‘ s anemi.