Den 10. April 2020 godkjente Food And Drug Administration selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca) for pediatriske pasienter, 2 år og eldre, med nevrofibromatose type 1 (NF1) som har symptomatiske, inoperable plexiform nevrofibromer (PN).Selumetinib, en kinasehemmer, er den første behandlingen godkjent for pediatriske pasienter som har denne svekkende, og ofte skjemmende, sjeldne sykdommen. Effekten av selumetinib ble undersøkt I SPRINT (NCT01362803), en åpen, multisenter, enkeltarmet studie hos pediatriske pasienter MED NF1 og et målbart MÅL PN som ikke kunne fjernes kirurgisk uten risiko for betydelig sykelighet. Pasienter i effektpopulasjonen (N=50) var også pålagt å ha minst en signifikant sykelighet relatert til målet PN. Morbiditeter
hos ≥20% av pasientene inkluderte disfigurement, motorisk dysfunksjon, smerte, luftveis dysfunksjon, synshemming og blære/tarm dysfunksjon. Pasientene fikk selumetinib 25 mg/m2 oralt to ganger daglig inntil sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

det primære effektutfallsmålet var samlet responsrate (ORR) vurdert av NCI og definert som prosentandel av pasienter som opplevde ≥20% reduksjon i tumorvolum på Magnetisk Resonansavbildning (MRI) bekreftet på en påfølgende MRI innen 3-6 måneder. ORR var 66% (n = 33; 95% KI: 51,79). Alle pasientene hadde en delvis respons, og 82% av responderne hadde vedvarende respons som varte i minst 12 måneder. En uavhengig sentral gjennomgang AV ORR ble utført med de samme responskriteriene og viste EN ORR på 44% (95% KI: 30,59).

de primære sikkerhetsdataene var fra 74 pediatriske pasienter MED NF1 og PN som fikk selumetinib under SPRINT. De vanligste bivirkningene (≥40% av pasientene) var oppkast, utslett, magesmerter, diare, kvalme, tørr hud, tretthet, muskel-og skjelettsmerter, feber, akne, stomatitt, hodepine, paronyki og kløe.

Selumetinib kan også forårsake kardiomyopati, okulær toksisitet inkludert retinal veneokklusjon, retinal pigmentepitelavløsning og nedsatt syn og økt kreatininfosfokinase. Selumetinib bør holdes tilbake, dosen reduseres eller seponeres permanent basert på alvorlighetsgraden av bivirkningene.

anbefalt selumetinibdose er 25 mg/m2 oralt to ganger daglig på tom mage inntil sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Se fullstendig preparatomtale FOR KOSELUGO.

FDA gitt denne søknaden prioritet gjennomgang og Gjennombrudd Terapi betegnelse. Selumetinib fikk også fast track og orphan drug betegnelser. EN BESKRIVELSE AV FDA fremskyndet programmer er I Veiledning For Industri: Fremskyndet Programmer For Alvorlige Forhold-Narkotika og Biologiske .

Helsepersonell skal rapportere alle alvorlige bivirkninger som mistenkes å være forbundet med bruk av medisin og utstyr TIL FDAS MEDWATCH Rapporteringssystem eller ved å ringe 1-800-FDA-1088.

for hjelp med enkeltpasient INDs for utprøvende onkologiprodukter, kan helsepersonell kontakte OCES Prosjekt Tilrettelegge på 240-402-0004 eller e-post [email protected].
for informasjon om COVID-19-pandemien, se følgende ressurser:

• FDA: Coronavirus Disease 2019 (COVID-19)
• NCI: Coronavirus: HVA Personer Med Kreft Bør Vite
• CDC: Coronavirus (COVID-19)

Følg Oncology Center Of Excellence På Twitter @FDAOncology.