Em 10 de abril de 2020, a Food and Drug Administration aprovou selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca) para pacientes pediátricos, 2 anos de idade e mais velhos, com neurofibromatose tipo 1 (NF1) que têm de ser sintomático, inoperante plexiform neurofibromas (PN).
Selumetinib, um inibidor da cinase, é a primeira terapia aprovada para pacientes pediátricos que têm esta doença rara debilitante e muitas vezes desfigurante. a eficácia do selumetinib foi investigada no SPRINT (NCT01362803), um ensaio clínico patrocinado pelo National Cancer Institute (NCI), aberto, multicêntrico, de braço único, em doentes pediátricos com NF1 e um PN alvo mensurável que não podia ser removido cirurgicamente sem risco de morbilidade substancial. Os doentes na população de eficácia (N=50) também foram obrigados a ter pelo menos uma morbilidade significativa relacionada com a NP alvo. As morbididades presentes em ≥20% dos doentes incluíram desfiguração, disfunção motora, dor, disfunção das vias aéreas, disfunção visual e disfunção da bexiga/intestino. Os doentes receberam selumetinib 25 mg / m2 por via oral, duas vezes por dia, até progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

a medida dos resultados primários de eficácia foi a taxa de resposta global (ORR) avaliada pelo NCI e definida como a percentagem de doentes que apresentaram uma redução ≥20% no volume do tumor em imagiologia por ressonância magnética (IRM) confirmada numa IRM subsequente dentro de 3-6 meses. A ORR foi de 66% (n=33; 95% IC: 51, 79). Todos os doentes tiveram uma resposta parcial e 82% dos respondedores tiveram respostas mantidas com uma duração de pelo menos 12 meses. Uma revisão central independente da ORR foi realizada utilizando os mesmos critérios de resposta e demonstrou uma ORR de 44% (95% IC: 30,59).os dados primários de segurança foram de 74 doentes pediátricos com NF1 e NPF que receberam selumetinib durante o SPRINT. As reacções adversas mais frequentes (≥40% dos doentes) foram vómitos, erupção cutânea, dor abdominal, diarreia, náuseas, pele seca, fadiga, dor musculoesquelética, febre, acne, estomatite, cefaleias, Paroníquia e prurido.o Selumetinib pode também causar cardiomiopatia, toxicidade ocular incluindo oclusão da veia da retina, descolamento epitelial do pigmento da retina e alteração da visão e aumento da creatinina fosfoquinase. O Selumetinib deve ser suspenso, a dose reduzida ou descontinuado de forma permanente com base na gravidade das reacções adversas.a dose recomendada de selumetinib é de 25 mg/m2 por via oral, duas vezes por dia, com o estômago vazio, até progressão da doença ou toxicidade inaceitável.ver informação completa sobre a prescrição do KOSELUGO.

FDA concedeu a este pedido a prioridade de revisão e designação da terapia de ruptura. O Selumetinib também recebeu designações rápidas e medicamentos órfãos. A description of FDA expedited programs is in the Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics .os profissionais de saúde devem comunicar todos os acontecimentos adversos graves suspeitos de estarem associados ao uso de qualquer medicamento e dispositivo ao sistema de notificação de MedWatch da FDA ou chamando 1-800-FDA-1088.

Para ajuda com um único paciente INDs de oncologia experimental produtos, os profissionais de saúde poderão contactar o GABINETE de Projecto de Facilitar o 240-402-0004 ou e-mail [email protected].
Para obter informações sobre o COVID-19 pandemia, consulte os seguintes recursos:

• FDA: Coronavírus Doença 2019 (COVID-19)
• NCI: Reservatórios: o Que as Pessoas Com Câncer Deve Saber
• CDC: Coronavírus (COVID-19)

Siga a Oncologia Centro de Excelência no Twitter @FDAOncology.