la 10 aprilie 2020, Administrația pentru alimente și Medicamente a aprobat selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca) pentru pacienții pediatrici, cu vârsta de 2 ani și peste, cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1) care au neurofibrom plexiform simptomatic, inoperabil (PN).Selumetinib, un inhibitor de kinază, este prima terapie aprobată pentru pacienții pediatri care au această boală rară debilitantă și adesea deformantă. eficacitatea selumetinib a fost investigată în SPRINT (NCT01362803), un studiu sponsorizat de Institutul Național al cancerului (NCI), deschis, multicentric, cu un singur braț, la pacienții pediatrici cu NF1 și un PN țintă măsurabil care nu a putut fi îndepărtat chirurgical fără risc de morbiditate substanțială. Pacienții din populația de eficacitate (N=50) au fost, de asemenea, obligați să aibă cel puțin o morbiditate semnificativă legată de PN țintă. 20% dintre pacienți au inclus desfigurare, disfuncție motorie, durere, disfuncție a căilor respiratorii, tulburări de vedere și disfuncție a vezicii urinare/intestinului. Pacienților li s-a administrat selumetinib 25 mg/m2 oral, de două ori pe zi, până la progresia bolii sau toxicitate inacceptabilă.

măsura primară a rezultatului eficacității a fost rata de răspuns global (RRO), evaluată de NCI și definită ca procentul de pacienți care au prezentat o reducere cu 20% a volumului tumorii la imagistica prin rezonanță magnetică (IRM) confirmată la un RMN ulterior în decurs de 3-6 luni. RRO a fost de 66% (N = 33; IÎ 95%: 51,79). Toți pacienții au avut un răspuns parțial, iar 82% dintre respondenți au avut răspunsuri susținute care au durat cel puțin 12 luni. O evaluare centrală independentă a RRO a fost efectuată utilizând aceleași criterii de răspuns și a demonstrat o RRO de 44% (IÎ 95%: 30,59).

datele primare de siguranță au fost de la 74 de pacienți pediatrici cu NF1 și PN care au primit selumetinib în timpul sprintului. Cele mai frecvente reacții adverse (40% dintre pacienți) au fost vărsături, erupții cutanate, dureri abdominale, diaree, greață, piele uscată, oboseală, dureri musculo-scheletice, febră, acnee, stomatită, cefalee, paronichie și prurit.

Selumetinib poate provoca, de asemenea, cardiomiopatie, toxicitate oculară incluzând ocluzia venei retiniene, detașarea epiteliului pigmentar retinian și afectarea vederii și creșterea creatinin fosfokinazei. Administrarea selumetinibului trebuie întreruptă, doza trebuie redusă sau trebuie întreruptă definitiv în funcție de severitatea reacțiilor adverse.

doza recomandată de selumetinib este de 25 mg/m2 pe cale orală, de două ori pe zi, pe stomacul gol, până la progresia bolii sau toxicitate inacceptabilă.

vizualizați informațiile complete de prescriere pentru KOSELUGO.FDA a acordat această revizuire prioritate cerere și desemnarea terapie descoperire. Selumetinib a primit, de asemenea, denumiri de medicamente rapide și orfane. O descriere a programelor accelerate FDA este în Ghidul pentru industrie: programe accelerate pentru afecțiuni grave-medicamente și biologice .

profesioniștii din domeniul sănătății ar trebui să raporteze toate evenimentele adverse grave suspectate a fi asociate cu utilizarea oricărui medicament și dispozitiv la sistemul de raportare MedWatch al FDA sau sunând la 1-800-FDA-1088.

pentru asistență cu un singur pacient INDs pentru produse de oncologie de investigație, profesioniștii din domeniul sănătății pot contacta proiectul OCE facilita la 240-402-0004 sau e-mail [email protected].
Pentru informații despre pandemia COVID-19, consultați următoarele resurse:

• FDA: boala coronavirusului 2019 (COVID-19)
• NCI: Coronavirus: ce ar trebui să știe persoanele cu Cancer
• CDC: Coronavirus (COVID-19)

urmați Centrul de Excelență în oncologie pe Twitter @FDAOncology.