De Jason Shafrin, PhD, Healthcare Economist

multe agenții de evaluare a tehnologiei medicale (HTA) acordă o atenție suplimentară tratamentelor dacă există nevoi nesatisfăcute. Dar ce definește cu adevărat nevoia nesatisfăcută? Potrivit unui articol de Vreman și colab. (2019), există trei elemente cheie. În primul rând, nu ar trebui să existe alternative de tratament sau limitate. Dacă există o mulțime de opțiuni bune de tratament disponibile, atunci nu există o nevoie nesatisfăcută. În al doilea rând, boala ar trebui să fie severă. Dacă există o boală cu simptome foarte ușoare, chiar dacă nu există tratamente disponibile, atunci probabil că aceasta nu este o problemă uriașă pentru pacienți. Dacă ambii factori sunt relevanți (adică tratament limitat și severitate ridicată a bolii), atunci există o nevoie individuală nesatisfăcută.

autorii aduc, de asemenea, o a treia componentă: incidența sau prevalența bolii. Dacă o boală este mai puțin frecventă, este posibil să nu fie viabil din punct de vedere comercial pentru producătorii farmaceutici să finanțeze R&D pentru a crea tratamente pentru boala respectivă. Astfel, dacă boala este rară (de exemplu, indicația orfană) și există tratamente limitate pentru o boală severă, autorii numesc acest scenariu nevoia socială nesatisfăcută.

autorii au cerut, de asemenea, unui număr de părți interesate diferite (de exemplu, pacienți, dezvoltatori de medicamente, autorități de reglementare, organisme HTA și plătitori) să cântărească aceste trei dimensiuni și nu a existat un consens redus. De exemplu,

UMN ar fi cuantificat dacă există unele tratamente alternative, dar acestea nu sunt satisfăcătoare pentru pacienți sau dacă pacienții nu le pot accesa. Numărarea numărului mare de tratamente alternative a fost considerată inadecvată. Pentru prioritizarea medicamentelor, trebuie luate în considerare tratamente alternative în raport cu beneficiile tehnologiei evaluate. Dacă o nouă tehnologie ar putea oferi beneficii semnificative pacienților față de tratamentele existente, acest lucru ar contribui la îndeplinirea UMN mai mult.

a existat un sprijin general că îmbunătățirile incrementale mari față de produsele existente ar putea reprezenta abordarea unei nevoi nesatisfăcute. Cu toate acestea, nu era clar cum s-ar încorpora această concepție a nevoii nesatisfăcute, fără a număra dublu beneficiile pentru sănătate în cadrele de valoare existente. De asemenea, pentru boala cu severitate semnificativă, este puțin probabil să se ia în considerare dimensiunea câștigurilor de sănătate în mod diferit. Cu toate acestea, se poate aprecia aceste câștiguri în mod diferit, în funcție de necesitatea nesatisfăcută.

în țările de jos, de exemplu, agențiile ETM plasează o dorință mai mare de a plăti mai mult pe an de viață ajustat la calitate (QALY). În Suedia, costul acceptabil pe QALY depinde de severitatea bolii .în ciuda acestor opinii variate, s-ar putea folosi o varietate de abordări pentru a clasifica bolile de ordin cu cea mai mare nevoie nesatisfăcută. Analiza deciziei multi-criteriu (MCDA) este o modalitate de a încorpora aceste considerente de valoare suplimentară. În general, autorii recomandă un proces în 3 pași pentru a evalua beneficiile tratamentului cu nevoi nesatisfăcute. În primul rând, părțile interesate trebuie să determine cât de multă nevoie nesatisfăcută Există pentru o anumită boală. În al doilea rând, părțile interesate trebuie să evalueze cât de bine un tratament dat îndeplinește această nevoie nesatisfăcută. În cele din urmă, factorii de decizie trebuie să evalueze în ce măsură satisfacerea unei nevoi nesatisfăcute semnificative ar trebui să se reflecte într-o abordare a cadrului valoric.

în general, articolul aduce mai multe întrebări decât răspunde. Cu toate acestea, cuantificarea gradului în care tratamentele abordează nevoile nesatisfăcute și modul în care acest lucru s-ar reflecta în diferite cadre valorice este în mod clar o provocare care trebuie abordată.