FDA a aprobat vineri luspatercept (reblozyl) pentru tratarea anemiei la pacienții cu sindrom mielodisplazic cu risc mai mic (MDS), a anunțat Bristol-Myers Squibb.

agentul de maturare eritroidă este indicat în mod specific pacienților cu SMD cu risc foarte scăzut până la intermediar cu sideroblaste inelare, precum și celor cu neoplasm mielodisplazic / mieloproliferativ cu sideroblaste inelare și trombocitoză, care necesită transfuzii de celule roșii din sânge și au eșuat deja un agent de stimulare a eritropoiezei.

sprijinul pentru aprobare a venit din studiul de fază III MEDALIST, care a inclus 229 de pacienți refractari la un agent de stimulare a eritropoiezei sau puțin probabil să răspundă la unul. Pentru cei randomizați la luspatercept, 38% au obținut independența transfuziei timp de cel puțin 8 săptămâni în primele 24 de săptămâni de tratament (obiectivul principal al studiului), comparativ cu 13% dintre cei cărora li s-a administrat placebo (P<0, 001).”Anemia este o consecință gravă a SMD, care necesită majoritatea acestor pacienți să primească transfuzii regulate de celule roșii din sânge, ceea ce poate duce la complicații suplimentare, cum ar fi supraîncărcarea cu fier, reacțiile la locul transfuziei și infecțiile”, a declarat Guillermo Garcia-Manero, MD, de la Universitatea din Texas MD Anderson Cancer Center din Houston, a declarat într-o declarație a producătorului. „În mediul nostru actual, ni se amintește de povara semnificativă pe care o pot avea transfuziile de sânge frecvente asupra persoanelor și a sistemului de sănătate.”

pentru criteriul final secundar principal de evaluare a independenței transfuziei timp de cel puțin 12 săptămâni în primele 24 de săptămâni, 28% din grupul tratat cu luspatercept au atins această țintă, comparativ cu 8% din grupul tratat cu placebo (P< 0, 001). Și pentru întreaga perioadă de studiu de 48 de săptămâni, 33% la medicamentul de studiu față de 12% la placebo au avut independență transfuzională timp de cel puțin 12 săptămâni (P<0,001).

cele mai frecvente evenimente adverse apărute în urma tratamentului (AEs) la MEDALIST au inclus diaree, amețeli, dispnee, oboseală, cefalee, reacții de hipersensibilitate, greață, dureri musculo-scheletice și infecții ale tractului respirator superior, majoritatea fiind de natură scăzută. AEs de gradul 3/4 a fost similară între grupul tratat (42,5%) și grupul placebo (44,7%).

Luspatercept, o proteină de fuziune recombinantă concepută pentru a repara un defect în maturarea celulelor roșii din sânge în stadiu târziu, este un agent de primă clasă care reduce semnalizarea SMAD2 și SMAD3. Agentul a obținut prima aprobare FDA anul trecut pentru a reduce frecvența transfuziilor de sânge pentru adulții cu anemie legată de beta talasemie-așa-numita anemie Cooley.