av Jason Shafrin, PhD, Healthcare Economist

många hälsoteknikbedömningsbyråer (HTA) tar ytterligare hänsyn till behandlingar om det inte finns behov. Men vad definierar verkligen ouppfyllda behov? Enligt en artikel av Vreman et al. (2019), Det finns tre nyckelelement. För det första bör det inte finnas några eller begränsade behandlingsalternativ. Om det finns många bra behandlingsalternativ tillgängliga, finns det inte ett ouppfyllt behov. För det andra bör sjukdomen vara svår. Om det finns en sjukdom med mycket milda symtom, även om det inte finns några behandlingar tillgängliga, är det förmodligen inte ett stort problem för patienterna. Om båda dessa faktorer är relevanta (dvs. begränsad behandling och hög sjukdomens svårighetsgrad), då finns det individuella ouppfyllda behov.

författarna tar också upp en tredje komponent: sjukdomsincidens eller prevalens. Om en sjukdom är ovanlig kan det inte vara kommersiellt lönsamt för läkemedelstillverkare att finansiera R&D för att skapa behandlingar för den sjukdomen. Således, om sjukdomen är sällsynt (t.ex. orphan indikation) och det finns begränsade behandlingar för en allvarlig sjukdom, författarna kallar detta scenario samhälleliga ouppfyllda behov.författarna bad också ett antal olika intressenter (dvs. patienter, medicinutvecklare, tillsynsmyndigheter, HTA-organ och betalare) att väga in på dessa tre dimensioner och det var lite konsensus. Till exempel,

UMN skulle kvantifieras om det finns några alternativa behandlingar men dessa är inte tillfredsställande för patienter eller om patienter inte kan komma åt dem. Att räkna det stora antalet alternativa behandlingar ansågs otillräckligt. För medicinprioritering bör alternativa behandlingar beaktas i förhållande till fördelarna med den teknik som utvärderas. Om en ny teknik skulle kunna ge betydande fördelar för patienter jämfört med befintliga behandlingar, skulle detta bidra till att uppfylla UMN mer.

det fanns allmänt stöd för att stora inkrementella förbättringar jämfört med befintliga produkter skulle kunna representera ett ouppfyllt behov. Det var dock oklart hur man skulle införliva denna uppfattning om ouppfyllda behov, utan att dubbelräkna hälsofördelar inom befintliga värderamar. Även för sjukdom med signifikant svårighetsgrad är det osannolikt att man skulle överväga storleken på hälsovinster annorlunda. Man kan dock värdera dessa vinster olika beroende på om det finns ouppfyllda behov.

i Nederländerna, till exempel, HTA byråer placera en högre villiga att betala mer per kvalitetsjusterat liv år (QALY). I Sverige är den acceptabla kostnaden per QALY beroende av sjukdomens svårighetsgrad .

trots dessa olika åsikter kan man använda en mängd olika metoder för att rangordna sjukdomar med det högsta ouppfyllda behovet. Multi-criterion decision analysis (MCDA) är ett sätt att införliva dessa ytterligare värdeöverväganden. Mer allmänt rekommenderar författarna en 3-stegs process för att utvärdera behandlingsfördelar med ouppfyllt behov. För det första måste intressenter bestämma hur mycket ouppfyllt behov det finns för en given sjukdom. För det andra måste intressenter utvärdera hur väl en given behandling uppfyller detta ouppfyllda behov. Slutligen måste beslutsfattarna utvärdera i vilken utsträckning ett betydande behov som inte tillgodoses bör återspeglas i en värderam.

sammantaget tar artikeln upp fler frågor än den svarar. Att kvantifiera i vilken grad behandlingar tillgodoser ouppfyllda behov och hur detta skulle återspeglas i olika värderamar är dock helt klart en utmaning som måste åtgärdas.