FDA på fredag godkänd luspatercept (reblozyl) för behandling av anemi hos patienter med lägre risk myelodysplastiskt syndrom (MDS), meddelade Bristol-Myers Squibb.

erytroidmognadsmedlet är specifikt indicerat för patienter med MDS med mycket låg till mellanrisk med ringsideroblaster, liksom för de med myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma med ringsideroblaster och trombocytos, som behöver transfusioner av röda blodkroppar och redan har misslyckats med ett erytropoesstimulerande medel.

stöd för godkännande kom från fas III MEDALIST-studien, som inkluderade 229 patienter som var refraktära mot ett erytropoesstimulerande medel eller osannolikt att svara på en. För dem som randomiserats till luspatercept uppnådde 38% transfusionsoberoende i minst 8 veckor under de första 24 veckorna av behandlingen (studiens primära slutpunkt), jämfört med 13% av dem som tilldelades placebo (P<0,001).

”anemi är en allvarlig följd av MDS, vilket kräver att majoriteten av dessa patienter får regelbundna röda blodkroppstransfusioner, vilket kan leda till ytterligare komplikationer, såsom järnöverbelastning, transfusionsreaktioner och infektioner”, säger Guillermo Garcia-Manero, MD, vid University of Texas MD Anderson Cancer Center i Houston, i ett uttalande från tillverkaren. ”I vår nuvarande miljö påminns vi om den betydande börda som ofta blodtransfusioner kan ha på individer och sjukvårdssystemet.”

För det centrala sekundära effektmåttet för transfusionsoberoende under minst 12 veckor under de första 24 veckorna uppfyllde 28% av luspaterceptgruppen det målet, jämfört med 8% i placebogruppen (P<0, 001). Och under hela studieperioden på 48 veckor hade 33% på studieläkemedlet mot 12% på placebo transfusionsoberoende i minst 12 veckor (P<0, 001).

de vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna (AEs) hos MEDALIST inkluderade diarre, yrsel, andnöd, trötthet, huvudvärk, överkänslighetsreaktioner, illamående, muskuloskeletal smärta och övre luftvägsinfektioner, varav de flesta är av låg kvalitet. Behandlingsrelaterade biverkningar av grad 3/4 var likartade mellan behandlingsgrupperna (42,5%) och placebogrupperna (44,7%).

Luspatercept, ett rekombinant fusionsprotein som är utformat för att reparera en defekt i mognad av röda blodkroppar i sent stadium, är ett förstklassigt medel som minskar smad2-och SMAD3-signalering. Agenten fick först FDA-godkännande förra året för att minska frekvensen av blodtransfusioner för vuxna med anemi relaterad till beta-talassemi-så kallad Cooley ’ s anemi.