Real-world data (RWD) och real-world evidence (RWE) spelar en ökande roll i hälsovårdsbeslut.

• FDA använder RWD och RWE för att övervaka postmarknadssäkerhet och biverkningar och för att fatta regleringsbeslut.
• hälso-och sjukvårdssamhället använder dessa data för att stödja täckningsbeslut och för att utveckla riktlinjer och beslutsstödverktyg för användning i klinisk praxis.
• medicinska produktutvecklare använder RWD och RWE för att stödja kliniska prövningsdesigner (t. ex. kliniska prövningar) och observationsstudier för att generera innovativa, nya behandlingsmetoder.

21st Century Cures Act, som antogs 2016, lägger ytterligare fokus på användningen av dessa typer av data för att stödja beslutsfattande, inklusive godkännande av nya indikationer för godkända läkemedel. Kongressen definierade RWE som data om användningen, eller de potentiella fördelarna eller riskerna, av ett läkemedel som härrör från andra källor än traditionella kliniska prövningar. FDA har expanderat på denna definition som diskuteras nedan.

varför händer detta nu?

användningen av datorer, mobila enheter, bärbara datorer och andra biosensorer för att samla in och lagra enorma mängder hälsorelaterad data har snabbt accelererat. Dessa data har potential att göra det möjligt för oss att bättre utforma och genomföra kliniska prövningar och studier inom hälso-och sjukvården för att svara på frågor tidigare men omöjliga. Dessutom, med utvecklingen av sofistikerade, nya analytiska förmågor, kan vi bättre analysera dessa data och tillämpa resultaten av våra analyser på medicinsk produktutveckling och godkännande.

Vad är RWD och var kommer de ifrån?

real-world data är data som rör patientens hälsotillstånd och / eller leverans av hälso-och sjukvård som rutinmässigt samlas in från en mängd olika källor. RWD kan komma från ett antal källor, till exempel:

• elektroniska patientjournaler (EHRs)
• fordringar och faktureringsaktiviteter
• produkt-och sjukdomsregister
• Patientgenererade data inklusive i hemanvändningsinställningar
• Data som samlats in från andra källor som kan informera om hälsotillstånd, till exempel mobila enheter

Vad är RWE?

verkliga bevis är kliniska bevis för användning och potentiella fördelar eller risker för en medicinsk produkt som härrör från analys av RWD. RWE kan genereras av olika studiedesigner eller analyser, inklusive men inte begränsat till randomiserade studier, inklusive stora enkla studier, pragmatiska studier och observationsstudier (prospektiva och/eller retrospektiva).

denna webbplats har utformats för att fånga upp-to-date information om status för FDA aktiviteter kring utveckling och användning av RWD och RWE.

publikationer och vägledning

• vägledning: Skicka in dokument som använder verkliga Data och verkliga bevis till FDA för droger och Biologics
• vägledning: användning av verkliga bevis för att stödja regleringsbeslut för medicintekniska produkter
• vägledning: användning av elektroniska patientjournaler i kliniska undersökningar
• ram för FDA: s verkliga Bevisprogram
• verkliga bevis-Vad är det och vad kan det berätta för oss?
  New England Journal of Medicine, Dec. 6, 2016
• Accelerating development of scientific evidence for medical products within the existing US regulatory framework (PDF – 180KB)

relaterade resurser

• FDA tillkännager 4 Grant Awards för projekt som utforskar användningen av verkliga Data för att generera verkliga bevis I regleringsbeslut
• Cder Small Business and Industry Assistance Webinar: Framework for FDA ’ s Real-World Evidence Program-Mar 15, 2019

kontakta

För mer information om RWE, vänligen kontakta [email protected].