Real-world data (RWD) en real-world evidence (RWE) spelen een steeds grotere rol bij beslissingen in de gezondheidszorg.

• FDA gebruikt RWD en RWE om postmarket veiligheid en ongewenste voorvallen te monitoren en om regulerende beslissingen te nemen.
• de gezondheidszorg gebruikt deze gegevens om dekkingsbeslissingen te ondersteunen en om richtlijnen en beslissingsondersteunende instrumenten te ontwikkelen voor gebruik in de klinische praktijk.
• ontwikkelaars van medische producten gebruiken RWD en RWE ter ondersteuning van klinische proefontwerpen (bijv., grote eenvoudige proeven, pragmatische klinische proeven) en observationele studies om innovatieve, nieuwe behandelingsbenaderingen te genereren.

de 21st Century Cures Act, aangenomen in 2016, legt extra nadruk op het gebruik van dit soort gegevens ter ondersteuning van regelgevende besluitvorming, waaronder de goedkeuring van nieuwe indicaties voor goedgekeurde geneesmiddelen. Het Congres definieerde RWE Als gegevens over het gebruik, of de potentiële voordelen of risico ‘ s, van een geneesmiddel afkomstig van andere bronnen dan traditionele klinische studies. De FDA heeft deze definitie uitgebreid zoals hieronder besproken.

waarom gebeurt dit nu?

het gebruik van computers, mobiele apparaten, wearables en andere biosensoren voor het verzamelen en opslaan van enorme hoeveelheden gezondheidsgerelateerde gegevens is snel toegenomen. Deze gegevens hebben potentieel om ons in staat te stellen om beter te ontwerpen en uit te voeren klinische proeven en studies in de gezondheidszorg te beantwoorden vragen eerder al onhaalbaar. Daarnaast zijn we met de ontwikkeling van geavanceerde, nieuwe analytische mogelijkheden beter in staat om deze gegevens te analyseren en de resultaten van onze analyses toe te passen op de ontwikkeling en goedkeuring van medische producten.

wat zijn RWD en waar komen ze vandaan?

Real-world data zijn de gegevens met betrekking tot de gezondheidstoestand van de patiënt en/of de verstrekking van gezondheidszorg die routinematig uit verschillende bronnen worden verzameld. RWD kan uit een aantal bronnen komen, bijvoorbeeld:

• elektronische gezondheidsdossiers (EPR ‘ s)
• Claims en factureringsactiviteiten
• Product-en ziekteregisters
• Patiëntgegenereerde gegevens, inclusief in instellingen voor thuisgebruik
• gegevens verzameld uit andere bronnen die informatie kunnen geven over de gezondheidstoestand, zoals mobiele apparaten

Wat is RWE?

Real-world evidence is het klinische evidence met betrekking tot het gebruik en de mogelijke voordelen of risico ‘ s van een medisch product, afgeleid van de analyse van RWD. RWE kan worden gegenereerd door verschillende studieontwerpen of analyses, waaronder, maar niet beperkt tot, gerandomiseerde proeven, waaronder grote eenvoudige proeven, pragmatische proeven en observationele studies (prospectief en/of retrospectief).

deze Website is ontworpen om actuele informatie te verzamelen over de status van FDA-activiteiten rond de ontwikkeling en het gebruik van RWD en RWE.

publicaties en richtsnoeren

• richtsnoeren: Documenten indienen met behulp van Real-World Data and Real-World Evidence to FDA for Drugs and Biologics
• Guidance: Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices
• Guidance: Use of Electronic Health Records in Clinical Investigations
• Framework for FDA ‘ s Real-World Evidence Program
• Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us?
  The New England Journal of Medicine, Dec. 6, 2016
• Accelerating development of scientific evidence for medical products within the existing US regulatory framework (PDF – 180KB)

Related Resources

• FDA kondigt 4 beurzen aan voor projecten die het gebruik van Real-World Data verkennen om Real-World Evidence te genereren in Regulatory Decision-Making
• Cder Small Business and Industry Assistance Webinar: Framework for FDA ‘ s Real-World Evidence Program – mrt 15, 2019

contact

voor meer informatie over RWE kunt u contact opnemen met [email protected].