FDA v pátek schválila luspatercept (Reblozyl) k léčbě anémie v nižším rizikem myelodysplastického syndromu (MDS) u pacientů, Bristol-Myers Squibb oznámil.

erytroidních zrání agent je speciálně určen pro pacienty s velmi nízkým až středním rizikem MDS s kroužkem sideroblasty, stejně jako pro ty, kteří s myelodysplastickým/myeloproliferativním novotvar s kroužkem sideroblasty a trombocytóza, kteří vyžadují transfuzi červených krvinek a již se nepodařilo erytropoézu stimulující agenta.

Podpora pro schválení přišlo z fáze III MEDAILISTA soudu, který zahrnoval 229 pacientů, kteří byli refrakterní na erytropoézu stimulující agent, nebo nepravděpodobné, že by reagovat na jednu. Pro ty, randomizované, aby luspatercept, 38% dosaženo transfuzní nezávislosti po dobu alespoň 8 týdnů, během prvních 24 týdnů léčby (studie primární cílový parametr) ve srovnání s 13% z těch, které s placebem (P<0.001).

„Anémie je závažný důsledek MDS, vyžadující většina z těchto pacientů dostávat pravidelné transfuzi červených krvinek, což může vést k dalším komplikacím, jako je železo přetížení, transfuzní reakce v místě a infekcí,“ Guillermo Garcia-Manero, MD, z University of Texas MD Anderson Cancer Center v Houstonu, řekl v prohlášení od výrobce. „V našem současném prostředí si připomínáme významnou zátěž, kterou časté krevní transfuze mohou mít na jednotlivce a systém zdravotní péče.“

Za klíčovým sekundárním cílovým parametrem transfuze nezávislost po dobu nejméně 12 týdnů, během prvních 24 týdnů, 28% luspatercept skupina se setkala, že cíl, ve srovnání s 8% v placebové skupině (P<0.001). A pro celou 48-týdenní studii období, 33% na studii léku proti 12% u placeba měl transfuzi nezávislost po dobu nejméně 12 týdnů (P<0.001).

mezi nejčastější léčbu vyžadující nežádoucí příhody (AEs) v MEDAILISTA zahrnovala průjem, závratě, dušnost, únava, bolest hlavy, reakce přecitlivělosti, nevolnost, bolesti pohybového systému a horních dýchacích cest, přičemž většina je low-grade v přírodě. Stupeň 3/4 léčbu vyžadující AEs byly podobné mezi léčba (42.5%) a placebem (44.7%).

Luspatercept, rekombinantní fúzní protein určený k opravě defektu v pozdním stádiu zrání červených krvinek, je prvotřídní látka, která snižuje signalizaci SMAD2 a SMAD3. Agent jako první získal schválení FDA v loňském roce snížit četnost krevní transfuze u dospělých pacientů s anémií související s beta thalasémií-tzv. Cooley je anémie.