af Jason Shafrin, ph.d., sundhedsøkonom

mange agenturer for Medicinsk Teknologivurdering (MTV) overvejer yderligere behandlinger, hvis der ikke er opfyldt behov. Men hvad definerer virkelig uopfyldt behov? Ifølge en artikel af Vreman et al. (2019), der er tre nøgleelementer. For det første bør der ikke være nogen eller begrænsede behandlingsalternativer. Hvis der er masser af gode behandlingsmuligheder til rådighed, så er der ikke et udækket behov. For det andet bør sygdommen være alvorlig. Hvis der er en sygdom med meget milde symptomer, selvom der ikke er nogen behandlinger til rådighed, er dette sandsynligvis ikke et stort problem for patienterne. Hvis begge disse faktorer er relevante (dvs.begrænset behandling og høj sygdoms sværhedsgrad), så er der individuelt uopfyldt behov.

forfatterne bringer også en tredje komponent op: sygdomsforekomst eller prævalens. Hvis en sygdom er usædvanlig, er det muligvis ikke kommercielt levedygtigt for farmaceutiske producenter at finansiere R&D for at skabe behandlinger for denne sygdom. Forældreløs indikation), og der er begrænsede behandlinger for en alvorlig sygdom, kalder forfatterne dette scenarie samfundsmæssigt udækket behov.

forfatterne bad også en række forskellige interessenter (dvs.patienter, medicinudviklere, regulatorer, MTV-organer og betalere) om at afveje disse tre dimensioner, og der var ringe enighed. For eksempel

UMN ville blive kvantificeret, hvis der findes nogle alternative behandlinger, men disse er ikke tilfredsstillende for patienter, eller hvis patienter ikke kan få adgang til dem. At tælle det store antal alternative behandlinger blev anset for utilstrækkeligt. Ved prioritering af medicin skal alternative behandlinger tages i betragtning i forhold til fordelene ved den teknologi, der vurderes. Hvis en ny teknologi kunne give betydelige fordele for patienter i forhold til eksisterende behandlinger, ville dette bidrage til at opfylde UMN mere.

der var generel støtte til, at store trinvise forbedringer i forhold til eksisterende produkter kunne repræsentere at imødekomme et uopfyldt behov. Det var imidlertid uklart, hvordan man ville indarbejde denne opfattelse af udækket behov uden dobbelttælling af sundhedsmæssige fordele inden for eksisterende værdirammer. Også for sygdom med betydelig sværhedsgrad er det usandsynligt, at man vil overveje størrelsen af sundhedsgevinster forskelligt. Man kan dog værdsætte disse gevinster forskelligt afhængigt af om der er udækket behov.

i Nederlandene placerer MTV-agenturer f.eks. en højere villig til at betale mere pr. kvalitetsjusteret leveår. I Sverige afhænger den acceptable pris pr.

På trods af disse forskellige meninger kunne man bruge en række tilgange til rangordnesygdomme med det højeste udækkede behov. Multi-criterion decision analysis (MCDA) er en måde at indarbejde disse yderligere værdiovervejelser på. Mere bredt anbefaler forfatterne en 3-trins proces til evaluering af behandlingsfordele med uopfyldt behov. For det første skal interessenter bestemme, hvor meget uopfyldt behov der er for en given sygdom. For det andet skal interessenter evaluere, hvor godt en given behandling opfylder dette uopfyldte behov. Endelig skal beslutningstagerne vurdere, i hvilket omfang opfyldelse af et betydeligt udækket behov skal afspejles i en værdirammetilgang.

samlet set bringer artiklen flere spørgsmål op, end den svarer. Ikke desto mindre er det klart en udfordring at kvantificere, i hvilken grad behandlinger imødekommer uopfyldt behov, og hvordan dette afspejles i forskellige værdirammer.