erythroidmodningsmidlet er specifikt indiceret til patienter med meget lav til mellemrisiko MDS med ringsideroblaster såvel som for dem med myelodysplastisk / myeloproliferativ neoplasma med ringsideroblaster og trombocytose, der kræver transfusioner af røde blodlegemer og allerede har svigtet et erythropoiesis – stimulerende middel.

støtte til godkendelse kom fra fase III-MEDALJEFORSØGET, som omfattede 229 patienter, der var ildfaste over for et erythropoiesis-stimulerende middel eller sandsynligvis ikke reagerede på et. For dem, der blev randomiseret til luspatercept, opnåede 38% transfusionsuafhængighed i mindst 8 uger i løbet af de første 24 ugers behandling (undersøgelsens primære endepunkt) sammenlignet med 13% af dem, der blev tildelt placebo (P<0,001).”anæmi er en alvorlig konsekvens af MDS, der kræver, at størstedelen af disse patienter modtager regelmæssige transfusioner af røde blodlegemer, hvilket kan føre til yderligere komplikationer, såsom jernoverbelastning, reaktioner på transfusionsstedet og infektioner,” sagde Guillermo Garcia-Manero, MD, fra University of MD Anderson Cancer Center i Houston, i en erklæring fra producenten. “I vores nuværende miljø bliver vi mindet om den betydelige byrde, hyppige blodtransfusioner kan have på enkeltpersoner og sundhedssystemet.”

for det vigtigste sekundære endepunkt for transfusionsuafhængighed i mindst 12 uger i løbet af de første 24 uger opfyldte 28% af luspatercept-gruppen dette mål sammenlignet med 8% i placebogruppen (P<0, 001). Og i hele 48-ugers studieperiode havde 33% på studielægemidlet mod 12% på placebo transfusionsuafhængighed i mindst 12 uger (P<0,001).

de mest almindelige behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) hos MEDALIST omfattede diarre, svimmelhed, dyspnø, træthed, hovedpine, overfølsomhedsreaktioner, kvalme, muskuloskeletale smerter og øvre luftvejsinfektioner, hvor de fleste var af lav kvalitet. Grad 3/4 behandlingsrelaterede bivirkninger var ens mellem behandlingen (42,5%) og placebogrupperne (44,7%).

Luspatercept, et rekombinant fusionsprotein designet til at reparere en defekt i sen-fase røde blodlegemer modning, er et førsteklasses middel, der reducerer SMAD2 og SMAD3 signalering. Agenten fik først FDA-godkendelse sidste år for at reducere hyppigheden af blodtransfusioner for voksne med anæmi relateret til beta-thalassæmi-såkaldt Cooley ‘ s anæmi.