Real-World Data (RWD) und Real-World Evidence (RWE) spielen eine zunehmende Rolle bei Entscheidungen im Gesundheitswesen.

• Die FDA verwendet RWD und RWE, um die Sicherheit nach dem Inverkehrbringen und unerwünschte Ereignisse zu überwachen und regulatorische Entscheidungen zu treffen.
• Das Gesundheitswesen nutzt diese Daten, um Versorgungsentscheidungen zu unterstützen und Leitlinien und Entscheidungshilfen für den Einsatz in der klinischen Praxis zu entwickeln.
• Medizinproduktentwickler nutzen RWD und RWE zur Unterstützung klinischer Studiendesigns (z. B. große einfache Studien, pragmatische klinische Studien) und Beobachtungsstudien, um innovative, neue Behandlungsansätze zu generieren.

Der 21st Century Cures Act, der 2016 verabschiedet wurde, legt einen zusätzlichen Schwerpunkt auf die Verwendung dieser Art von Daten, um regulatorische Entscheidungen zu unterstützen, einschließlich der Zulassung neuer Indikationen für zugelassene Medikamente. Der Kongress definierte RWE als Daten über die Verwendung oder den potenziellen Nutzen oder die potenziellen Risiken eines Arzneimittels, die aus anderen Quellen als herkömmlichen klinischen Studien stammen. Die FDA hat diese Definition wie unten beschrieben erweitert.

Warum passiert das jetzt?

Die Nutzung von Computern, Mobilgeräten, Wearables und anderen Biosensoren zum Sammeln und Speichern großer Mengen gesundheitsbezogener Daten hat sich rasant beschleunigt. Diese Daten bergen das Potenzial, klinische Studien und Studien im Gesundheitswesen besser zu konzipieren und durchzuführen, um Fragen zu beantworten, die bisher nicht möglich waren. Darüber hinaus sind wir mit der Entwicklung ausgefeilter, neuer Analysefunktionen besser in der Lage, diese Daten zu analysieren und die Ergebnisse unserer Analysen auf die Entwicklung und Zulassung von Medizinprodukten anzuwenden.

Was sind RWD und woher kommen sie?

Real-World-Daten sind die Daten über den Gesundheitszustand des Patienten und / oder die Erbringung von Gesundheitsleistungen, die routinemäßig aus einer Vielzahl von Quellen gesammelt werden. RWD können aus einer Reihe von Quellen stammen, zum Beispiel:

• Elektronische Gesundheitsakten (EHRs)
• Schadenregulierungs- und Abrechnungsaktivitäten
• Produkt- und Krankheitsregister
• Von Patienten generierte Daten, einschließlich der Einstellungen für den Heimgebrauch
• Daten aus anderen Quellen, die über den Gesundheitszustand informieren können, z. B. mobile Geräte

Was ist RWE?

Real-world evidence ist der klinische Nachweis über die Verwendung und den potenziellen Nutzen oder die Risiken eines Medizinprodukts, der aus der Analyse von RWD abgeleitet wurde. RWE kann durch verschiedene Studiendesigns oder Analysen generiert werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf randomisierte Studien, einschließlich großer einfacher Studien, pragmatischer Studien und Beobachtungsstudien (prospektiv und / oder retrospektiv).

Diese Website wurde entwickelt, um aktuelle Informationen über den Stand der FDA-Aktivitäten rund um die Entwicklung und Nutzung von RWD und RWE zu erfassen.

Publikationen und Leitlinien

• Leitlinien: Vorlage von Dokumenten unter Verwendung realer Daten und realer Beweise bei der FDA für Arzneimittel und Biologika
• Anleitung: Verwendung realer Beweise zur Unterstützung regulatorischer Entscheidungen für Medizinprodukte
• Anleitung: Verwendung elektronischer Gesundheitsakten in klinischen Prüfungen
• Rahmen für das Real-World Evidence Program der FDA
• Real-World Evidence – Was ist das und was kann es uns sagen?
  Das New England Journal of Medicine, Dez. 6, 2016
• Beschleunigung der Entwicklung wissenschaftlicher Evidenz für Medizinprodukte innerhalb des bestehenden US-Rechtsrahmens (PDF – 180KB)

Verwandte Ressourcen

• FDA kündigt 4 Förderpreise für Projekte an, die die Verwendung realer Daten zur Generierung realer Evidenz bei regulatorischen Entscheidungen untersuchen
• CDER Small Business and Industry Assistance Webinar: Framework for FDA’s Real-World Evidence Program – Mar 15, 2019

Kontakt

Für weitere Informationen zu RWE wenden Sie sich bitte an [email protected] .