Von Jason Shafrin, PhD, Gesundheitsökonom

Viele Agenturen für Health Technology Assessment (HTA) berücksichtigen Behandlungen zusätzlich, wenn ein ungedeckter Bedarf besteht. Aber was definiert wirklich unerfüllten Bedarf? Laut einem Artikel von Vreman et al. (2019) gibt es drei Schlüsselelemente. Erstens sollte es keine oder nur begrenzte Behandlungsalternativen geben. Wenn es viele gute Behandlungsmöglichkeiten gibt, besteht kein ungedeckter Bedarf. Zweitens sollte die Krankheit schwerwiegend sein. Wenn es eine Krankheit mit sehr milden Symptomen gibt, auch wenn keine Behandlungen verfügbar sind, ist dies wahrscheinlich kein großes Problem für Patienten. Wenn beide Faktoren relevant sind (dh begrenzte Behandlung und hoher Schweregrad der Erkrankung), besteht ein individueller ungedeckter Bedarf.

Die Autoren bringen auch eine dritte Komponente zur Sprache: die Inzidenz oder Prävalenz von Krankheiten. Wenn eine Krankheit ungewöhnlich ist, ist es für Pharmahersteller möglicherweise nicht kommerziell rentabel, das R&D zu finanzieren, um Behandlungen für diese Krankheit zu entwickeln. Wenn also die Krankheit selten ist (z. B. Orphan-Indikation) und es nur begrenzte Behandlungen für eine schwere Krankheit gibt, nennen die Autoren dieses Szenario einen ungedeckten Bedarf.Die Autoren baten auch eine Reihe verschiedener Interessengruppen (dh Patienten, Medizinentwickler, Regulierungsbehörden, HTA-Gremien und Kostenträger), diese drei Dimensionen abzuwägen, und es gab wenig Konsens. Zum Beispiel

Der NUTZEN würde quantifiziert, wenn einige alternative Behandlungen existieren, diese jedoch für die Patienten nicht zufriedenstellend sind oder wenn die Patienten keinen Zugang zu ihnen haben. Die schiere Anzahl alternativer Behandlungen zu zählen, wurde als unzureichend angesehen. Für die Priorisierung der Medizin sollten alternative Behandlungen im Verhältnis zu den Vorteilen der untersuchten Technologie berücksichtigt werden. Wenn eine neue Technologie den Patienten gegenüber bestehenden Behandlungen erhebliche Vorteile bieten könnte, würde dies dazu beitragen, die Anforderungen besser zu erfüllen.

Es gab allgemeine Unterstützung dafür, dass große inkrementelle Verbesserungen gegenüber bestehenden Produkten einen ungedeckten Bedarf decken könnten. Es war jedoch unklar, wie man diese Konzeption des unerfüllten Bedarfs einbeziehen würde, ohne die gesundheitlichen Vorteile innerhalb der bestehenden Wertrahmen zu verdoppeln. Auch für Krankheiten mit signifikanter Schwere ist es unwahrscheinlich, dass man die Größe der Gesundheitsgewinne anders betrachten würde. Man kann diese Gewinne jedoch unterschiedlich bewerten, je nachdem, ob ein ungedeckter Bedarf besteht.

In den Niederlanden zum Beispiel geben HTA-Agenturen eine höhere Bereitschaft an, pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr (QALY) mehr zu zahlen. In Schweden hängen die akzeptablen Kosten pro QALY von der Schwere der Erkrankung ab .

Trotz dieser unterschiedlichen Meinungen könnte man eine Vielzahl von Ansätzen verwenden, um Krankheiten mit dem höchsten ungedeckten Bedarf zu ordnen. Die multikriterielle Entscheidungsanalyse (MCDA) ist eine Möglichkeit, diese zusätzlichen Wertüberlegungen zu berücksichtigen. Im weiteren Sinne empfehlen die Autoren einen 3-stufigen Prozess zur Bewertung der Behandlungsvorteile bei ungedecktem Bedarf. Zunächst müssen die Stakeholder feststellen, wie viel ungedeckter Bedarf für eine bestimmte Krankheit besteht. Zweitens müssen die Stakeholder bewerten, wie gut eine bestimmte Behandlung diesen ungedeckten Bedarf erfüllt. Schließlich müssen die Entscheidungsträger bewerten, inwieweit die Erfüllung eines erheblichen ungedeckten Bedarfs in einem Wertrahmenansatz zum Ausdruck kommen sollte.

Insgesamt wirft der Artikel mehr Fragen auf als er beantwortet. Dennoch ist die Quantifizierung des Ausmaßes, in dem Behandlungen ungedeckten Bedarf decken und wie sich dies in verschiedenen Wertrahmen widerspiegeln würde, eindeutig eine Herausforderung, die angegangen werden muss.