Par Jason Shafrin, PhD, économiste de la santé

De nombreuses agences d’évaluation des technologies de la santé (ETS) accordent une attention supplémentaire aux traitements en cas de besoin non satisfait. Mais qu’est-ce qui définit vraiment un besoin non satisfait? Selon un article de Vreman et al. (2019), il y a trois éléments clés. Premièrement, il ne devrait pas y avoir d’alternatives thérapeutiques ou limitées. S’il y a beaucoup de bonnes options de traitement disponibles, il n’y a pas de besoin non satisfait. Deuxièmement, la maladie devrait être grave. S’il y a une maladie avec des symptômes très légers, même s’il n’y a pas de traitements disponibles, ce n’est probablement pas un problème énorme pour les patients. Si ces deux facteurs sont pertinents (c.-à-d. un traitement limité et une gravité élevée de la maladie), il existe un besoin individuel non satisfait.

Les auteurs évoquent également un troisième élément : l’incidence ou la prévalence de la maladie. Si une maladie est rare, il peut ne pas être commercialement viable pour les fabricants pharmaceutiques de financer le R&D pour créer des traitements contre cette maladie. Ainsi, si la maladie est rare (par exemple, indication orpheline) et qu’il existe des traitements limités pour une maladie grave, les auteurs appellent ce scénario un besoin sociétal non satisfait.

Les auteurs ont également demandé à un certain nombre de différentes parties prenantes (c.-à-d., patients, développeurs de médicaments, régulateurs, organismes d’ETS et payeurs) de peser sur ces trois dimensions et il n’y avait guère de consensus. Par exemple,

UMN serait quantifié si des traitements alternatifs existent mais que ceux-ci ne sont pas satisfaisants pour les patients ou si les patients ne peuvent pas y accéder. Le fait de compter le grand nombre de traitements alternatifs a été jugé inadéquat. Pour la priorisation des médicaments, les traitements alternatifs doivent être pris en compte par rapport aux avantages de la technologie évaluée. Si une nouvelle technologie pouvait offrir des avantages significatifs aux patients par rapport aux traitements existants, cela contribuerait à remplir le fulfilling plus.

De l’avis général, des améliorations progressives importantes par rapport aux produits existants pourraient permettre de répondre à un besoin non satisfait. Il n’était cependant pas clair comment intégrer cette conception des besoins non satisfaits, sans compter les avantages pour la santé dans les cadres de valeur existants. De plus, pour les maladies de gravité significative, il est peu probable que l’on considère différemment la taille des gains de santé. On peut toutefois évaluer ces gains différemment selon qu’il y a des besoins non satisfaits.

Aux Pays-Bas, par exemple, les agences HTA sont plus disposées à payer plus cher par année de vie corrigée de la qualité (QALY). En Suède, le coût acceptable par QALY dépend de la gravité de la maladie.

Malgré ces opinions variées, on pourrait utiliser diverses approches pour classer par ordre les maladies dont les besoins non satisfaits sont les plus élevés. L’analyse décisionnelle multicritère (ADM) est un moyen d’intégrer ces considérations de valeur supplémentaire. Plus largement, les auteurs recommandent un processus en 3 étapes pour évaluer les avantages du traitement avec des besoins non satisfaits. Premièrement, les parties prenantes doivent déterminer les besoins non satisfaits pour une maladie donnée. Deuxièmement, les parties prenantes doivent évaluer dans quelle mesure un traitement donné répond à ce besoin non satisfait. Enfin, les décideurs doivent évaluer dans quelle mesure la satisfaction d’un besoin non satisfait important devrait être reflétée dans une approche de cadre de valeur.

Dans l’ensemble, l’article soulève plus de questions qu’il n’y répond. Néanmoins, quantifier la mesure dans laquelle les traitements répondent aux besoins non satisfaits et comment cela se refléterait dans différents cadres de valeurs est clairement un défi à relever.