La FDA a approuvé vendredi le luspatercept (Reblozyl) pour traiter l’anémie chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) à faible risque, a annoncé Bristol-Myers Squibb.

L’agent de maturation érythroïde est spécifiquement indiqué pour les patients présentant un SMD à risque très faible à intermédiaire avec des sidéroblastes en anneau, ainsi que pour ceux atteints de néoplasme myélodysplasique / myéloprolifératif avec des sidéroblastes en anneau et une thrombocytose, nécessitant des transfusions de globules rouges et ayant déjà échoué à un agent stimulant l’érythropoïèse.

Le soutien à l’approbation est venu de l’essai MEDALIST de phase III, qui comprenait 229 patients réfractaires à un agent stimulant l’érythropoïèse ou peu susceptibles de répondre à un agent. Pour les personnes randomisées au luspatercept, 38% ont atteint l’indépendance transfusionnelle pendant au moins 8 semaines au cours des 24 premières semaines de traitement (critère d’évaluation principal de l’étude), par rapport à 13 % de celles affectées au placebo (P< 0,001).

« L’anémie est une conséquence grave du SMD, obligeant la majorité de ces patients à recevoir des transfusions régulières de globules rouges, ce qui peut entraîner des complications supplémentaires, telles qu’une surcharge en fer, des réactions au site de transfusion et des infections », a déclaré Guillermo Garcia-Manero, MD, de l’Université du Texas MD Anderson Cancer Center à Houston, dans un communiqué du fabricant.  » Dans notre environnement actuel, on nous rappelle le fardeau important que les transfusions sanguines fréquentes peuvent peser sur les individus et le système de santé. »

Pour le critère d’évaluation secondaire clé de l’indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 semaines au cours des 24 premières semaines, 28 % du groupe luspatercept a atteint cet objectif, contre 8 % dans le groupe placebo (P< 0,001). Et pour toute la période d’étude de 48 semaines, 33% du médicament à l’étude contre 12% du placebo avaient une indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 semaines (P< 0,001).

Les effets indésirables (EI) les plus fréquents liés au traitement chez MEDALIST comprenaient la diarrhée, des étourdissements, une dyspnée, de la fatigue, des maux de tête, des réactions d’hypersensibilité, des nausées, des douleurs musculo-squelettiques et des infections des voies respiratoires supérieures, la plupart étant de nature faible. Les EI de grade 3/4 émergeant du traitement étaient similaires entre les groupes traités (42,5 %) et les groupes placebo (44,7 %).

Le Luspatercept, une protéine de fusion recombinante conçue pour réparer un défaut de maturation tardive des globules rouges, est un agent de première classe qui réduit la signalisation SMAD2 et SMAD3. L’agent a obtenu l’approbation de la FDA l’année dernière pour réduire la fréquence des transfusions sanguines chez les adultes atteints d’anémie liée à la bêta-thalassémie – ce qu’on appelle l’anémie de Cooley.