Jason Shafrin, PhD, egészségügyi közgazdász

számos egészségügyi technológiai értékelő (HTA) ügynökség további figyelmet fordít a kezelésekre, ha kielégítetlen szükség van. De mi határozza meg valójában a kielégítetlen igényt? Egy cikk szerint Vreman et al. (2019), három kulcsfontosságú elem van. Először is, nincs vagy korlátozott kezelési alternatíva. Ha sok jó kezelési lehetőség áll rendelkezésre, akkor nincs kielégítetlen igény. Másodszor, a betegségnek súlyosnak kell lennie. Ha van egy nagyon enyhe tünetekkel járó betegség, még akkor is, ha nem állnak rendelkezésre kezelések, akkor ez valószínűleg nem jelent hatalmas problémát a betegek számára. Ha mindkét tényező releváns (azaz korlátozott kezelés és magas betegség súlyossága), akkor egyéni kielégítetlen szükség van.

a szerzők egy harmadik összetevőt is felvetnek: a betegség előfordulását vagy prevalenciáját. Ha egy betegség nem gyakori, előfordulhat, hogy a gyógyszergyártók számára kereskedelmi szempontból nem életképes az R&D finanszírozása az adott betegség kezelésére. Így, ha a betegség ritka (pl. árva indikáció), és korlátozott kezelések vannak egy súlyos betegségre, a szerzők ezt a forgatókönyvet társadalmi kielégítetlen igénynek nevezik.

a szerzők számos különböző érdekelt felet (azaz betegeket, gyógyszerfejlesztőket, szabályozókat, HTA-testületeket és fizetőket) is felkértek, hogy mérlegeljék ezt a három dimenziót, és kevés volt az egyetértés. Például a

UMN számszerűsíthető lenne, ha léteznek alternatív kezelések, de ezek nem kielégítőek a betegek számára, vagy ha a betegek nem férhetnek hozzá hozzájuk. Az alternatív kezelések puszta számát nem tartották megfelelőnek. Az orvostudomány prioritásainak meghatározásakor az alternatív kezeléseket figyelembe kell venni az értékelés alatt álló technológia előnyeihez képest. Ha egy új technológia jelentős előnyökkel járhat a betegek számára a meglévő kezelésekkel szemben, ez hozzájárulna az UMN további teljesítéséhez.

általános támogatás volt abban, hogy a meglévő termékekkel szembeni nagy növekményes fejlesztések kielégítetlen igények kielégítését jelenthetik. Nem volt világos, azonban, hogyan lehetne beépíteni a kielégítetlen szükséglet ezen felfogását, anélkül, hogy az egészségügyi előnyöket kétszer számolnánk a meglévő értékkereteken belül. A jelentős súlyosságú betegségek esetében nem valószínű, hogy az egészségügyi nyereség méretét másképp tekintenék. Lehet azonban értékelni ezeket a nyereségeket eltérően attól függően, hogy van-e kielégítetlen igény.

Hollandiában például a HTA ügynökségek magasabb hajlandóságot mutatnak arra, hogy többet fizessenek minőséghez igazított életévenként (QALY). Svédországban a QALY elfogadható költsége a betegség súlyosságától függ .

E változatos vélemények ellenére sokféle megközelítést lehetne alkalmazni a legmagasabb kielégítetlen igényű betegségek rangsorolására. A többkritériumú döntéselemzés (MCDA) az egyik módja ezeknek a kiegészítő érték szempontoknak a beépítésére. Tágabb értelemben a szerzők 3 lépésből álló folyamatot javasolnak a kezelés előnyeinek értékelésére kielégítetlen igény mellett. Először is, az érdekelt feleknek meg kell határozniuk, hogy mennyi kielégítetlen szükség van egy adott betegségre. Másodszor, az érdekelt feleknek értékelniük kell, hogy egy adott kezelés mennyire teljesíti ezt a kielégítetlen igényt. Végül a döntéshozóknak értékelniük kell, hogy egy jelentős kielégítetlen igény kielégítésének milyen mértékben kell tükröződnie az értékkeret-megközelítésben.

összességében a cikk több kérdést vet fel, mint amennyit megválaszol. Mindazonáltal annak számszerűsítése, hogy a kezelések milyen mértékben felelnek meg a kielégítetlen igényeknek, és hogy ez hogyan tükröződne a különböző értékrendekben, egyértelműen megoldandó kihívás.