az FDA pénteken jóváhagyta a luspaterceptet (reblozyl) anémia kezelésére alacsonyabb kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél, jelentette be Bristol-Myers Squibb.

az erythroid érést elősegítő szer kifejezetten a gyűrűs szideroblasztokkal járó, nagyon alacsony vagy közepes kockázatú MDS – ben szenvedő betegek, valamint a gyűrűs szideroblasztokkal és thrombocytosissal járó myelodysplasiás/myeloproliferatív neoplazmában szenvedő, vörösvértest-transzfúziót igénylő, eritropoezist stimuláló szerrel kezelt betegek számára javallt.

a jóváhagyást a III.fázisú MEDALIST vizsgálat támogatta, amelyben 229 olyan beteg vett részt, akik nem reagáltak erythropoesist stimuláló szerre, vagy valószínűleg nem reagáltak egyre. A luspaterceptre randomizált betegek 38% – A érte el a transzfúzió függetlenségét legalább 8 hétig a kezelés első 24 hetében (a vizsgálat elsődleges végpontja), szemben a placebóhoz rendelt betegek 13% – ával (P<0,001).

“a vérszegénység az MDS súlyos következménye, amely megköveteli, hogy a betegek többsége rendszeres vörösvérsejt-transzfúziót kapjon, ami további szövődményekhez vezethet, mint például a vas túlterhelése, a transzfúzió helyén fellépő reakciók és fertőzések” – mondta Guillermo Garcia-Manero, MD, A Texasi Egyetem Anderson Rákközpontja Houstonban, mondta a gyártó nyilatkozatában. “Jelenlegi környezetünkben emlékeztetünk arra, hogy a gyakori vérátömlesztés jelentős terhet jelenthet az egyénekre és az egészségügyi rendszerre.”

a transzfúzió függetlenségének legfontosabb másodlagos végpontját illetően legalább 12 hétig az első 24 hét során a luspatercept-csoport 28% – a teljesítette ezt a célt, szemben a placebo-csoport 8% – ával (P< 0,001). A teljes 48 hetes vizsgálati időszak alatt a vizsgálati gyógyszer 33% – a, szemben a placebo 12% – ával, legalább 12 hétig volt transzfúzió-független (P<0,001).

a MEDALIST-ban a leggyakoribb, kezeléssel összefüggő nemkívánatos események közé tartozott a hasmenés, szédülés, dyspnoe, fáradtság, fejfájás, túlérzékenységi reakciók, hányinger, mozgásszervi fájdalom és felső légúti fertőzések, amelyek többsége alacsony fokú. A 3. / 4. fokozatú kezelés során kialakuló mellékhatások hasonlóak voltak a kezelt (42,5%) és a placebo (44,7%) csoportban.

a Luspatercept, egy rekombináns fúziós fehérje, amelyet a késői stádiumú vörösvérsejt-érés hibájának kijavítására terveztek, első osztályú szer, amely csökkenti az SMAD2 és az SMAD3 jelátvitelt. Az ügynök először tavaly szerezte meg az FDA jóváhagyását, hogy csökkentse a vérátömlesztés gyakoriságát a béta-talaszémiával kapcsolatos vérszegénységben szenvedő felnőttek számára – az úgynevezett Cooley-vérszegénységben.