A valós adatok (RWD) és a valós bizonyítékok (RWE) egyre nagyobb szerepet játszanak az egészségügyi döntésekben.

• az FDA az RWD-t és az RWE-t használja a piac utáni biztonságosság és a nemkívánatos események nyomon követésére, valamint a szabályozási döntések meghozatalára.
• az egészségügyi közösség ezeket az adatokat használja a lefedettségi döntések támogatására, valamint iránymutatások és döntéstámogató eszközök kidolgozására a klinikai gyakorlatban.
• az orvosi termékfejlesztők az RWD-t és az RWE-t használják a klinikai vizsgálatok tervezésének támogatására (pl., nagy egyszerű vizsgálatok, pragmatikus klinikai vizsgálatok) és megfigyelési vizsgálatok innovatív, új kezelési megközelítések létrehozására.

a 21.századi Kúrákról szóló törvény, amelyet 2016-ban fogadtak el, további hangsúlyt fektet az ilyen típusú adatok felhasználására a szabályozási döntéshozatal támogatására, ideértve a jóváhagyott gyógyszerek új indikációinak jóváhagyását is. A kongresszus az RWE-t a hagyományos klinikai vizsgálatoktól eltérő forrásokból származó gyógyszer használatára vagy potenciális előnyeire vagy kockázataira vonatkozó adatként határozta meg. Az FDA kibővítette ezt a meghatározást az alábbiak szerint.

miért történik ez most?

a számítógépek, mobil eszközök, hordozható eszközök és egyéb bioszenzorok használata hatalmas mennyiségű egészségügyi adat összegyűjtésére és tárolására gyorsan felgyorsult. Ezek az adatok lehetővé teszik számunkra, hogy jobban megtervezzük és elvégezzük a klinikai vizsgálatokat és vizsgálatokat az egészségügyi környezetben, hogy megválaszoljuk a korábban bár megvalósíthatatlan kérdéseket. Ezen túlmenően a kifinomult, új analitikai képességek kifejlesztésével jobban képesek vagyunk elemezni ezeket az adatokat, és elemzéseink eredményeit alkalmazni az orvosi termékek fejlesztésére és jóváhagyására.

mik azok az RWD-k és honnan származnak?

a valós adatok a betegek egészségi állapotára és/vagy az egészségügyi ellátás nyújtására vonatkozó, különböző forrásokból rutinszerűen gyűjtött adatok. Az RWD számos forrásból származhat, például:

• elektronikus egészségügyi nyilvántartások (EHRs)
• követelések és számlázási tevékenységek
• Termék-és betegségnyilvántartások
• a betegek által generált adatok, beleértve az otthoni használatra vonatkozó beállításokat is
• más forrásokból gyűjtött adatok, amelyek tájékoztathatják az egészségi állapotot, például a mobil eszközökről

mi az RWE?

a valós bizonyítékok az RWD elemzéséből származó orvosi termék használatára és potenciális előnyeire vagy kockázataira vonatkozó klinikai bizonyítékok. Az RWE különböző vizsgálati tervekkel vagy elemzésekkel generálható, beleértve, de nem kizárólagosan, randomizált vizsgálatokat, beleértve a nagy egyszerű kísérleteket, pragmatikus kísérleteket és megfigyelési vizsgálatokat (prospektív és/vagy retrospektív).

ezt a weboldalt úgy tervezték, hogy naprakész információkat gyűjtsön az FDA tevékenységeinek állapotáról az RWD és az RWE fejlesztése és használata körül.

publikációk és útmutatás

• útmutatás: Dokumentumok benyújtása valós adatok és valós bizonyítékok felhasználásával az FDA számára gyógyszerek és biológiai anyagok számára
• útmutató: valós bizonyítékok felhasználása az orvostechnikai eszközök szabályozási döntéshozatalának támogatására
• útmutató: elektronikus egészségügyi nyilvántartások használata a klinikai vizsgálatokban
• az FDA valós Bizonyítékprogramjának kerete
• valós bizonyítékok-mi ez, és mit mondhat nekünk?
  A New England Journal of Medicine, December. 6, 2016
• az orvosi termékek tudományos bizonyítékainak fejlesztése a meglévő amerikai szabályozási kereten belül (PDF – 180KB)

kapcsolódó források

• az FDA 4 támogatási díjat hirdet a valós adatok felhasználásának feltárására irányuló projektekért, hogy valós bizonyítékokat generáljanak a szabályozási döntéshozatalban
• Cder Small Business and Industry Assistance Webinar: Framework for FDA ‘ s Real-World Evidence Program-Mar 15, 2019

kapcsolat

az RWE-vel kapcsolatos további információkért kérjük, vegye fel a kapcsolatot [email protected].