la Ricerca e la collaborazione da NCI scienziati ha portato allo sviluppo di palifermin, un trattamento efficace per la prevenzione e il trattamento di ulcere della bocca (noto come mucosite orale). Questo farmaco migliora notevolmente la qualità della vita per i pazienti sottoposti a trattamento intensivo del cancro.

Sollievo per le piaghe dolorose della bocca dovute al trattamento del cancro

La chemioterapia e le radiazioni uccidono le cellule in rapida crescita, comprese quelle della bocca e dei capelli. Di conseguenza, alcuni pazienti oncologici sottoposti a questi trattamenti sviluppano piaghe e ulcere dolorose della bocca, chiamate mucosite orale. Questa infiammazione delle mucose della bocca e della gola può causare un notevole dolore quando si mangia, si parla o si beve.

Le piaghe lasciano anche i pazienti aperti a infezioni potenzialmente pericolose per la vita. I pazienti con mucosite grave possono aver bisogno di nutrizione endovenosa, antibiotici per combattere le infezioni, farmaci per il dolore e soggiorni ospedalieri più lunghi. Per anni, i medici si sono chiesti cosa si potesse fare per alleviare la mucosite orale nei pazienti sottoposti a trattamento oncologico.

Una scoperta casuale porta a una possibile soluzione

Alla fine del 1980, gli scienziati del NCI Jeffrey Rubin, MD, Ph. D., Stuart Aaronson, MD e Paul Finch, Ph. D., stavano conducendo ricerche per identificare le proteine che svolgono un ruolo nella crescita delle cellule tumorali. Hanno studiato le cellule epiteliali, che rivestono le superfici degli organi del corpo, perché molti tumori derivano da queste cellule.

Invece di trovare un colpevole di crescita incontrollata del cancro, gli scienziati hanno identificato e isolato un’altra molecola, che hanno chiamato fattore di crescita dei cheratinociti (KGF), che si è rivelata espressa nelle ferite epiteliali.

Ricerche successive hanno dimostrato che il KGF aiuta il processo di guarigione stimolando la crescita delle cellule epiteliali nei tessuti come la pelle e la bocca. E ulteriori ricerche hanno dimostrato che il trattamento di pazienti oncologici con KGF prima del trattamento del cancro ha avuto un forte effetto protettivo, limitando il danno che i trattamenti contro il cancro possono infliggere alle cellule in rapida divisione della bocca.

Questi studi hanno suggerito che KGF potrebbe potenzialmente essere usato per trattare o prevenire la mucosite orale.

La collaborazione NCI accelera lo sviluppo di farmaci per trattare le piaghe della bocca

Per accelerare la traduzione di questa scoperta dal laboratorio ai pazienti, NCI ha cercato un partner commerciale per sviluppare KGF in un trattamento farmacologico. In un esempio di partnership pubblico-privato di successo, NCI ha lavorato con Amgen, una società di biotecnologia, per sviluppare il farmaco palifermin (Kepivance). Palifermin è una versione modificata di KGF umano che viene prodotto in un laboratorio.

In uno studio clinico chiave che ha coinvolto più centri oncologici designati dal NCI, oltre 200 pazienti oncologici hanno ricevuto palifermin o un placebo con il loro trattamento antitumorale. Questo studio ha dimostrato che, per i pazienti con tumori del sangue che ricevevano alte dosi di radiazioni e chemioterapia, quelli trattati con palifermin avevano un’incidenza molto più bassa della forma più debilitante di mucosite orale. Rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo, i pazienti che hanno ricevuto palifermin inoltre hanno avuto bisogno di meno medicina di dolore e nutrizione endovenosa.

Palifermin Migliora la qualità della vita per i pazienti oncologici

Sulla base di questi risultati, nel 2004, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato palifermin per il trattamento della mucosite orale in pazienti con tumori del sangue che stanno ricevendo chemioterapia intensiva e radioterapia seguita da un trapianto di cellule staminali (sangue o midollo osseo).

Attualmente, palifermin è approvato solo per l’uso in pazienti con tumori del sangue. Ulteriori studi hanno suggerito che è sicuro ed efficace nel ridurre la mucosite orale grave nei pazienti trattati per altri tumori, in particolare tumori della testa e del collo. Gli scienziati del NCI stanno attualmente studiando il suo uso per altre condizioni, come la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD), una complicazione che si verifica nei pazienti trapiantati di midollo osseo o cellule staminali.

Grazie alla ricerca NCI, i medici hanno ora un trattamento di notevole successo per prevenire e trattare la mucosite orale, migliorando notevolmente la qualità della vita dei pazienti sottoposti a trattamento intensivo del cancro.