金曜日にfdaは、低リスク骨髄異形成症候群（Mds）患者の貧血を治療するためのluspatercept（reblozyl）を承認した、Bristol-myers squibbが発表しました。

赤血球成熟剤は、特に、赤血球輸血を必要とし、すでに赤血球形成刺激剤を失敗しているリングsideroblastsと中間リスクMDSに非常に低患者のために示され

承認のためのサポートは、赤血球生成刺激剤に難治性であったか、1に応答する可能性が低い229人の患者を含む第III相メダリスト試験から来ました。 Luspaterceptに無作為化された人については、プラセボに割り当てられた人の13％と比較して、38％が治療の最初の24週間（本研究の主要エンドポイント）の間に少なくとも8週間の輸血独立性を達成した（P<0.001）。

“貧血はMDSの深刻な結果であり、これらの患者の大部分が定期的に赤血球輸血を受ける必要があり、鉄過負荷、輸血部位反応、感染などの追加の合併症を招く可能性がある”と、ヒューストンのテキサス大学MD Anderson Cancer CenterのGUILLERMO Garcia-Manero、MDは、製造業者からの声明で述べている。 “私たちの現在の環境では、頻繁な輸血が個人や医療システムに及ぼす大きな負担を思い出しています。”

最初の12週間の間に少なくとも24週間の輸血独立性の主要な二次エンドポイントについては、luspatercept群の28％がプラセボ群の8％と比較して、その目標を満 また、48週間の研究期間全体で、研究薬の33％に対してプラセボの12％が少なくとも12週間輸血独立性を有していた（P<0.001）。

メダリストの最も一般的な治療-緊急有害事象（AEs）には、下痢、めまい、呼吸困難、疲労、頭痛、過敏反応、吐き気、筋骨格系の痛み、および上気道感染症が含まれ、大部分は低悪性度であった。 グレード3/4の治療-緊急AEsは、治療（42.5％）とプラセボ群（44.7％）の間で類似していた。

luspaterceptは、後期赤血球成熟の欠陥を修復するように設計された組換え融合タンパク質であり、SMAD2およびSMAD3シグナル伝達を減少させるファーストインクラ 代理店は最初にベータthalassemiaと関連していた貧血症の大人のための輸血の頻度を減らすためにFDAの承認を昨年得ました–いわゆるCooleyの貧血症。