by Jason Shafrin, PhD, Healthcare Economist

wiele Agencji Oceny Technologii Medycznych (HTA) dodatkowo uwzględnia leczenie, jeśli nie ma potrzeby. Ale co tak naprawdę definiuje niezaspokojoną potrzebę? Według artykułu vreman et al. (2019), istnieją trzy kluczowe elementy. Po pierwsze, nie powinno być żadnych lub ograniczone alternatywy leczenia. Jeśli dostępnych jest wiele dobrych opcji leczenia, nie ma niezaspokojonej potrzeby. Po drugie, choroba powinna być ciężka. Jeśli istnieje choroba o bardzo łagodnych objawach, nawet jeśli nie ma dostępnych metod leczenia, prawdopodobnie nie jest to ogromny problem dla pacjentów. Jeśli oba te czynniki są istotne (tj. ograniczone leczenie i wysoki stopień nasilenia choroby), to istnieje indywidualna niezaspokojona potrzeba.

autorzy przywołują również trzeci składnik: częstość występowania lub częstość występowania chorób. Jeśli choroba występuje niezbyt często, producenci farmaceutyków mogą nie być opłacalni z handlowego punktu widzenia, aby sfinansować R&D w celu stworzenia leczenia tej choroby. Tak więc, jeśli choroba jest rzadka (np. wskazanie sieroce) i istnieją ograniczone metody leczenia ciężkiej choroby, autorzy nazywają ten scenariusz niezaspokojoną potrzebą społeczną.

autorzy zwrócili się również do wielu różnych zainteresowanych stron (tj. pacjentów, twórców medycyny, regulatorów, organów HTA i płatników) o rozważenie tych trzech wymiarów i nie było konsensusu. Na przykład,

UMN zostanie określona ilościowo, jeśli istnieją alternatywne metody leczenia, ale nie są one zadowalające dla pacjentów lub jeśli pacjenci nie mogą uzyskać do nich dostępu. Liczenie samej liczby alternatywnych metod leczenia uznano za niewystarczające. W przypadku priorytetyzacji medycyny należy wziąć pod uwagę alternatywne metody leczenia w stosunku do korzyści płynących z ocenianej technologii. Gdyby nowa technologia mogła zapewnić pacjentom znaczące korzyści w porównaniu z istniejącymi metodami leczenia, przyczyniłoby się to do większej realizacji UMN.

istnieje ogólne poparcie, że duże stopniowe ulepszenia w stosunku do istniejących produktów mogą stanowić odpowiedź na niezaspokojone potrzeby. Nie było jednak jasne, w jaki sposób można włączyć tę koncepcję niezaspokojonej potrzeby, bez podwójnego liczenia korzyści zdrowotnych w ramach istniejących ram wartości. Ponadto, w przypadku choroby o znacznym nasileniu, jest mało prawdopodobne, aby inaczej rozważyć wielkość korzyści zdrowotnych. Można jednak wyceniać te zyski w różny sposób, w zależności od tego, czy istnieje niezaspokojona potrzeba.

w Holandii, na przykład, agencje HTA oferują wyższą skłonność do płacenia więcej za rok życia skorygowany o jakość (QALY). W Szwecji akceptowalny koszt za dobę zależy od stopnia zaawansowania choroby .

pomimo tych zróżnicowanych opinii, można by użyć różnych podejść do rangi chorób rzędu o najwyższej niezaspokojonej potrzebie. Wielokryterialna analiza decyzji (MCDA) jest jednym ze sposobów włączenia tych dodatkowych czynników wartości. Szerzej, autorzy zalecają 3-etapowy proces oceny korzyści leczenia z niezaspokojoną potrzebą. Po pierwsze, zainteresowane strony muszą określić, ile jest niezaspokojonych potrzeb w odniesieniu do danej choroby. Po drugie, zainteresowane strony muszą ocenić, jak dobrze dane leczenie spełnia tę niezaspokojoną potrzebę. Wreszcie decydenci muszą ocenić, w jakim stopniu zaspokojenie istotnej niezaspokojonej potrzeby powinno znaleźć odzwierciedlenie w podejściu dotyczącym RAM wartości.

ogólnie artykuł zawiera więcej pytań niż odpowiedzi. Niemniej jednak ilościowe określenie stopnia, w jakim leczenie zaspokaja niezaspokojone potrzeby i w jaki sposób miałoby to odzwierciedlać się w różnych ramach wartości, jest niewątpliwie wyzwaniem, któremu należy zaradzić.