FDA w piątek zatwierdzone luspatercept (reblozyl) w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niższego ryzyka (MDS), Bristol-Myers Squibb ogłosił.

czynnik dojrzewania erytroidalnego jest szczególnie wskazany u pacjentów z MDS bardzo niskiego lub średniego ryzyka z pierścieniowymi sideroblastami, jak również u pacjentów z mielodysplastycznym/mieloproliferacyjnym nowotworem z pierścieniowymi sideroblastami i trombocytozą, którzy wymagają przetoczeń krwinek czerwonych i u których nie powiodło się działanie czynnika stymulującego erytropoezę.

poparcie dla zatwierdzenia pochodziło z badania MEDALIST III fazy, które obejmowało 229 pacjentów, którzy byli oporni na czynnik stymulujący erytropoezę lub mało prawdopodobne jest, aby odpowiedzieli na którąś z nich. U pacjentów randomizowanych do grupy otrzymującej luspatercept, 38% uzyskało niezależność od transfuzji przez co najmniej 8 tygodni w ciągu pierwszych 24 tygodni leczenia(pierwszorzędowy punkt końcowy badania), w porównaniu z 13% pacjentów otrzymujących placebo (P<0, 001).

„niedokrwistość jest poważną konsekwencją MDS, wymagającą od większości tych pacjentów regularnych transfuzji krwinek czerwonych, co może prowadzić do dodatkowych powikłań, takich jak przeciążenie żelazem, reakcje w miejscu transfuzji i infekcje”, powiedział Guillermo Garcia-Manero, MD, z University of Texas MD Anderson Cancer Center w Houston, w oświadczeniu producenta. „W naszym obecnym środowisku przypomina się nam o znaczącym obciążeniu, jakie częste transfuzje krwi mogą mieć dla osób i systemu opieki zdrowotnej.”

dla kluczowego drugorzędowego punktu końcowego niezależności transfuzji przez co najmniej 12 tygodni w ciągu pierwszych 24 tygodni, 28% grupy otrzymującej luspatercept osiągnęło ten cel w porównaniu z 8% w grupie placebo (P< 0,001). I przez cały 48-tygodniowy okres badania, 33% pacjentów otrzymujących badany lek w porównaniu z 12% pacjentów otrzymujących placebo miało niezależność od transfuzji przez co najmniej 12 tygodni (P<0,001).

najczęstsze działania niepożądane związane z leczeniem (AES) w MEDALISTACH obejmowały biegunkę, zawroty głowy, duszność, zmęczenie, ból głowy, reakcje nadwrażliwości, nudności, bóle mięśniowo-szkieletowe i infekcje górnych dróg oddechowych, przy czym większość z nich ma charakter niskiego stopnia. Wynikający z leczenia AEs stopnia 3/4 był podobny w grupie leczonej (42,5%) i w grupie placebo (44,7%).

Luspatercept, rekombinowane białko fuzyjne przeznaczone do naprawy defektu w późnym stadium dojrzewania krwinek czerwonych, jest pierwszym w klasie środkiem zmniejszającym sygnalizację SMAD2 i SMAD3. Agent po raz pierwszy uzyskał zgodę FDA w zeszłym roku, aby zmniejszyć częstotliwość transfuzji krwi u dorosłych z niedokrwistością związaną z talasemią beta-tak zwaną niedokrwistością Cooleya.