O FDA aprovado na sexta-feira luspatercept (Reblozyl) para o tratamento de anemia em menor risco de síndrome mielodisplásica (SMD) pacientes, Bristol-Myers Squibb anunciou.

O erythroid maturação agente é especificamente indicado para pacientes com muito baixo para médio risco MDS com sideroblastos em anel, assim como para aqueles com a síndrome mielodisplásica/neoplasias mieloproliferativas com sideroblastos em anel e trombocitose, que necessitam de transfusões de glóbulos vermelhos e já falhou uma eritropoiese-agente estimulador.o apoio à aprovação veio do ensaio medalhista de fase III, que incluiu 229 doentes refractários a um agente estimulador da eritropoiese ou cuja resposta era improvável. Para aqueles randomizados para luspatercept, 38% alcançado transfusão de independência, pelo menos, 8 semanas, durante as primeiras 24 semanas de tratamento (o estudo do endpoint primário), em comparação com 13% daqueles que para o placebo (P<0.001).

“a Anemia é uma consequência grave do MDS, exigindo que a maioria desses pacientes para receber regulares transfusões de glóbulos vermelhos, o que pode levar a outras complicações, tais como a sobrecarga de ferro, transfusão de reacções no local e infecções”, Guillermo Garcia-Manero, MD, da Universidade do Texas MD Anderson Cancer Center, em Houston, disse em uma declaração do fabricante. “Em nosso ambiente atual, somos lembrados da carga significativa que as transfusões de sangue frequentes podem ter sobre os indivíduos e o sistema de saúde.”

Para a chave secundária de ponto de extremidade de transfusão de independência, pelo menos, 12 semanas, durante as primeiras 24 semanas, 28% dos luspatercept grupo reuniu-se que o destino, contra 8% no grupo placebo (P<0.001). E durante todo o período de estudo de 48 semanas, 33% no fármaco em estudo versus 12% no placebo tiveram independência Transfusional durante pelo menos 12 semanas (p<0, 001).

os acontecimentos adversos mais frequentes emergentes do tratamento (AEs) na medalhista incluíram diarreia, tonturas, dispneia, fadiga, cefaleias, reacções de hipersensibilidade, náuseas, dor musculoesquelética e infecções do tracto respiratório superior, sendo a maioria de natureza baixa. As EAS emergentes com o tratamento de grau 3 / 4 foram semelhantes entre os grupos do tratamento (42, 5%) e placebo (44, 7%).Luspatercept, uma proteína de fusão recombinante concebida para reparar um defeito na maturação dos glóbulos vermelhos em Estadio tardio, é um agente de primeira classe que reduz a sinalização SMAD2 e SMAD3. O agente ganhou a aprovação da FDA no ano passado para reduzir a frequência de transfusões de sangue para adultos com anemia relacionada com a beta talassemia — a chamada anemia de Cooley.