forskning och samarbete av NCI-forskare resulterade i utvecklingen av palifermin, en mycket framgångsrik behandling för att förebygga och behandla munsår (känd som oral mukosit). Detta läkemedel förbättrar avsevärt livskvaliteten för patienter som genomgår intensiv cancerbehandling.

lättnad för smärtsamma munsår på grund av cancerbehandling

kemoterapi och strålning dödar snabbt växande celler, inklusive de i munnen och håret. Som ett resultat utvecklar vissa cancerpatienter som genomgår dessa behandlingar smärtsamma munsår och sår, kallad oral mukosit. Denna inflammation i slemhinnorna i munnen och halsen kan orsaka stor smärta när man äter, talar eller dricker.

såren lämnar också patienter öppna för potentiellt livshotande infektioner. Patienter med svår mukosit kan behöva intravenös näring, antibiotika för att bekämpa infektioner, smärtstillande medel och längre sjukhusvistelser. I åratal undrade läkare vad som kunde göras för att lindra oral mukosit hos patienter som fick cancerbehandling.

en Chansupptäckt leder till en möjlig lösning

i slutet av 1980-talet genomförde NCI-forskarna Jeffrey Rubin, MD, Ph.D., Stuart Aaronson, MD och Paul Finch, Ph. D., forskning för att identifiera proteiner som spelar en roll i cancercellstillväxt. De studerade epitelceller, som sträcker sig över kroppens organ, eftersom många tumörer härrör från dessa celler.

istället för att hitta en skyldig till okontrollerad cancertillväxt identifierade och isolerade forskarna en annan molekyl, som de kallade keratinocyttillväxtfaktor (KGF), som visade sig uttryckas i epitelsår.

efterföljande forskning visade att KGF hjälper läkningsprocessen genom att stimulera tillväxten av epitelceller i vävnader som hud och mun. Och ytterligare forskning visade att behandling av cancerpatienter med KGF före cancerbehandling hade en stark skyddande effekt, vilket begränsar skadan cancerbehandlingar kan påverka de snabbt delande cellerna i munnen.

dessa studier tyder på att KGF potentiellt kan användas för att behandla eller förebygga oral mukosit.

NCI-samarbete påskyndar läkemedelsutveckling för att behandla munsår

för att påskynda översättningen av denna upptäckt från laboratoriet till patienter sökte NCI en kommersiell partner för att utveckla KGF till en läkemedelsbehandling. I ett exempel på ett framgångsrikt offentlig-privat partnerskap arbetade NCI med Amgen, ett bioteknikföretag, för att utveckla läkemedlet palifermin (Kepivance). Palifermin är en modifierad version av human KGF som tillverkas i ett laboratorium.

i en viktig klinisk studie med flera NCI-utsedda cancercentra fick över 200 cancerpatienter antingen palifermin eller placebo med sin cancerbehandling. Denna studie visade att för patienter med blodcancer som fick högdosstrålning och kemoterapi hade de som fick palifermin en mycket lägre förekomst av den mest försvagande formen av oral mukosit. Jämfört med patienter som fick placebo behövde patienter som fick palifermin också mindre smärtmedicin och intravenös näring.

Palifermin förbättrar livskvaliteten för cancerpatienter

baserat på dessa resultat godkände Food and Drug Administration (FDA) 2004 palifermin för behandling av oral mukosit hos patienter med blodcancer som får intensiv kemoterapi och strålbehandling följt av en stamcellstransplantation (blod eller benmärg).

För närvarande är palifermin endast godkänt för användning hos patienter med blodcancer. Ytterligare studier har föreslagit att det är säkert och effektivt för att minska svår oral mukosit hos patienter som behandlas för andra cancerformer, särskilt huvud-och nackcancer. NCI-forskare studerar för närvarande dess användning för andra tillstånd, såsom graft-versus-host-sjukdom (GVHD), en komplikation som uppstår hos benmärgs-eller stamcellstransplantationspatienter.på grund av NCI-forskning har kliniker nu en anmärkningsvärt framgångsrik behandling för att förebygga och behandla oral mukosit, vilket förbättrar livskvaliteten hos patienter som genomgår intensiv cancerbehandling.