10.huhtikuuta 2020 Food and Drug Administration hyväksyi selumetinibin (KOSELUGO, AstraZeneca) yli 2-vuotiaille lapsipotilaille, joilla on neurofibromatoosi tyyppi 1 (NF1) ja joilla on oireinen, leikkaamaton pleksiforminen neurofibromas (PN).
selumetinibi, kinaasin estäjä, on ensimmäinen hyväksytty hoito lapsipotilaille, joilla on tämä heikentävä ja usein epämuodostava harvinainen sairaus.
selumetinibin tehoa tutkittiin SPRINT (NCT01362803)-tutkimuksessa, joka oli National Cancer Instituten (NCI) sponsoroima avoin, yksihaarainen monikeskustutkimus lapsipotilailla, joilla oli NF1 ja mitattavissa oleva tavoitepotilas PN, jota ei voitu poistaa kirurgisesti ilman merkittävän sairastuvuuden riskiä. Tehopopulaatioon (n=50) kuuluvilta potilailta vaadittiin myös vähintään yksi merkitsevä tavoiteprotokollaan liittyvä sairastuvuus.
≥20%: lla potilaista esiintyviä sairauksia olivat epämuodostuma, motorinen toimintahäiriö, kipu, hengitysteiden toimintahäiriö, näkökyvyn heikkeneminen ja virtsarakon/suolen toimintahäiriö. Potilaat saivat selumetinibia 25 mg/m2 suun kautta kahdesti vuorokaudessa, kunnes tauti eteni tai oli toksinen.

ensisijainen tehon mittari oli NCI: n arvioima kokonaisvaste (Orr), joka määriteltiin niiden potilaiden prosenttiosuutena, joiden kasvaimen tilavuus pieneni ≥20% magneettikuvauksessa, joka vahvistettiin myöhemmässä magneettikuvauksessa 3-6 kuukauden kuluessa. ORR oli 66% (n=33; 95% CI: 51, 79). Kaikilla potilailla vaste oli osittainen ja 82%: lla vasteen saaneista vaste oli pitkäkestoinen vähintään 12 kuukautta. Orr: n riippumattomassa keskuskatsauksessa käytettiin samoja vastekriteereitä, ja ORR: n osoitettiin olevan 44% (95%: n luottamusväli: 30,59).

ensisijaiset turvallisuustiedot olivat 74 LAPSIPOTILAALTA, joilla oli NF1 ja PN ja jotka saivat SELUMETINIBIA sprintin aikana. Yleisimmät haittavaikutukset (≥40% potilaista) olivat oksentelu, ihottuma, vatsakipu, ripuli, pahoinvointi, ihon kuivuminen, väsymys, muskuloskeletaalinen kipu, kuume, akne, suutulehdus, päänsärky, paronykia ja kutina.

Selumetinibi voi aiheuttaa myös kardiomyopatiaa, silmätoksisuutta mukaan lukien verkkokalvon laskimon tukos, verkkokalvon pigmenttiepiteelin irtoamista ja näön heikkenemistä sekä kreatiinifosfokinaasiarvon suurenemista. Selumetinibihoito on keskeytettävä, annosta on pienennettävä tai hoito on lopetettava pysyvästi haittavaikutusten vakavuuden perusteella.

suositeltu selumetinibiannos on 25 mg / m2 suun kautta kahdesti vuorokaudessa tyhjään vatsaan, kunnes tauti etenee tai toksisuus on sietämätöntä.

Katso täydelliset tiedot KOSELUGON määräämisestä.

FDA myönsi tälle sovellukselle priority review-ja Breakthrough Therapy-nimityksen. Selumetinibi sai myös pikalääkkeen ja harvinaislääkkeen nimityksen. Kuvaus FDA nopeutettu ohjelmat on Guidance for Industry: nopeutettu ohjelmat vakavia ehtoja-huumeet ja Biologics .

terveydenhuollon ammattilaisten tulee ilmoittaa kaikista vakavista haittavaikutuksista, joiden epäillään liittyvän jonkin lääkkeen ja laitteen käyttöön, FDA: n MedWatch-raportointijärjestelmään tai soittamalla numeroon 1-800-FDA-1088.

hoitoalan ammattilaiset voivat ottaa yhteyttä OCE: n Hankefasiliteettiin numeroon 240-402-0004 tai sähköpostitse [email protected]
COVID-19-pandemiaan liittyviä tietoja:

• FDA: Coronavirus Disease 2019 (COVID-19)
• NCI: Coronavirus: mitä syöpää sairastavien tulisi tietää
• CDC: koronavirus (COVID-19)

seuraa onkologian huippuyksikköä Twitterissä @FDAOncology.