az NCI tudósainak kutatása és együttműködése a palifermin kifejlesztését eredményezte, amely nagyon sikeres kezelés a szájfekélyek megelőzésére és kezelésére (orális mucositis néven ismert). Ez a gyógyszer jelentősen javítja az intenzív rákkezelésben részesülő betegek életminőségét.

A rákkezelés okozta fájdalmas szájfekélyek enyhítése

a kemoterápia és a sugárzás megöli a gyorsan növekvő sejteket, beleértve a szájban és a hajban lévő sejteket is. Ennek eredményeként néhány ilyen kezelésen átesett rákos betegnél fájdalmas szájfekélyek és fekélyek alakulnak ki, amelyeket orális mucositisnek neveznek. A száj és a torok nyálkahártyájának ez a gyulladása jelentős fájdalmat okozhat evés, beszéd vagy ivás közben.

a sebek a betegeket potenciálisan életveszélyes fertőzésekre is nyitva hagyják. A súlyos mucositisben szenvedő betegeknek intravénás táplálékra, antibiotikumokra lehet szükségük a fertőzések leküzdésére, fájdalomcsillapítókra és hosszabb kórházi tartózkodásra. Az orvosok évek óta azon tűnődtek, hogy mit lehet tenni a szájnyálkahártya-gyulladás enyhítésére a rákkezelésben részesülő betegeknél.

egy véletlen felfedezés egy lehetséges megoldáshoz vezet

Az 1980-as évek végén az NCI tudósai, Jeffrey Rubin, Ph.D., Stuart Aaronson, M. D. és Paul Finch, Ph. D., kutatásokat végeztek azon fehérjék azonosítására, amelyek szerepet játszanak a rákos sejtek növekedésében. Tanulmányozták a hámsejteket, amelyek a test szerveinek felületét vonják be, mivel sok daganat ezekből a sejtekből származik.

ahelyett, hogy az ellenőrizetlen ráknövekedés bűnösét találták volna, a tudósok azonosítottak és izoláltak egy másik molekulát, amelyet keratinocita növekedési faktornak (kgf) neveztek, amely epitheliális sebekben fejeződött ki.

későbbi kutatások azt mutatták, hogy a KGF segíti a gyógyulási folyamatot azáltal, hogy stimulálja a hámsejtek növekedését olyan szövetekben, mint a bőr és a száj. További kutatások kimutatták, hogy a rákos betegek kgf-vel történő kezelése a rákkezelés előtt erős védőhatással bírt, korlátozva a rákkezelések által a száj gyorsan osztódó sejtjeire okozott károkat.

Ezek a vizsgálatok arra utaltak, hogy a KGF potenciálisan felhasználható orális mucositis kezelésére vagy megelőzésére.

az NCI együttműködés felgyorsítja a gyógyszerfejlesztést a szájfekélyek kezelésére

ennek a felfedezésnek a laboratóriumból a betegek felé történő fordításának felgyorsítása érdekében az NCI kereskedelmi partnert keresett a KGF gyógyszeres kezeléssé történő fejlesztésére. A sikeres köz-magán partnerség példáján az NCI együttműködött az Amgen biotechnológiai céggel a palifermin (Kepivance) gyógyszer kifejlesztésében. A Palifermin az emberi KGF módosított változata, amelyet laboratóriumban gyártanak.

egy kulcsfontosságú klinikai vizsgálatban, amelyben több NCI által kijelölt rákközpont vett részt, több mint 200 rákos beteg kapott palifermint vagy placebót a rákkezelésük során. Ez a vizsgálat kimutatta, hogy azoknál a vérrákos betegeknél, akik nagy dózisú sugárterápiát és kemoterápiát kaptak, a palifermint kapóknál sokkal alacsonyabb volt az orális mucositis leggyengítőbb formájának előfordulása. A placebót kapó betegekhez képest a palifermint kapó betegeknek kevesebb fájdalomcsillapító gyógyszerre és intravénás táplálékra volt szükségük.

A Palifermin javítja a rákos betegek életminőségét

ezen eredmények alapján 2004-ben az Food and Drug Administration (FDA) jóváhagyta a palifermint az orális mucositis kezelésére olyan vérrákos betegeknél, akik intenzív kemoterápiában és sugárterápiában részesülnek, amelyet őssejt (vér vagy csontvelő) transzplantáció követ.

jelenleg a palifermin csak vérrákos betegek számára engedélyezett. További vizsgálatok azt mutatták, hogy biztonságos és hatékony a súlyos orális mucositis csökkentésében más rákos megbetegedésekben, különösen a fej-és nyakrákban kezelt betegeknél. Az NCI tudósai jelenleg tanulmányozzák annak alkalmazását más körülmények között, például graft-versus-host betegségben (GVHD), amely szövődmény csontvelőben vagy őssejt-transzplantációs betegekben fordul elő.

az NCI kutatásainak köszönhetően a klinikusok rendkívül sikeres kezelést kapnak a szájnyálkahártya-gyulladás megelőzésére és kezelésére, jelentősen javítva az intenzív rákkezelésen átesett betegek életminőségét.