私はそれがアスピリンが今日のFDA承認プロセそれだけで非常に多くのことを行うので、店頭での使用のために承認されることはありません。 ラパマイシン：最近、それはまた、FDAが承認されており、また、複数の用途を持っているようだ別の薬につまずくことなく、子供ので生物医学研究をカバーすこれは、体内のほぼすべての細胞に基本的な経路を標的とする薬ですが、ほぼすべてのものには一見良いです。

これは、体内のほぼすべての細胞に しかし、どのように一つの薬は非常に多くの細胞や組織や臓器に触れると、まだ効果的かつ安全な両方であることができますか？

1960年代にイースター島で採取された土壌細菌で最初に発見されたラパマイシンは、天然由来の抗生物質、抗真菌剤、免疫抑制剤です。 これは、臓器または骨髄移植患者の拒絶反応を防ぐために一般的に使用されています。 それはまたターゲットを生化学的に識別されてもらう最初の薬剤の1つであることの区別を保持します:適切に示された蛋白質”rapamycinの哺乳類ターゲット、”かmTOR。

その発見以来、研究者はmTORが細胞の生活の中で中心的な役割を果たしていることを発見しました：それは細胞ルータの一種として機能し、細胞外からの それはまた、血管の成長、または血管新生に影響を与え、幹細胞が腫瘍の成長に影響を与える2つの重要な機能である「幹性」を保持するのを助ける役割

成長と代謝は共通の糸のようなものですが、私を襲ったのは、血管奇形から神経認知障害、早期老化障害、腎臓病、遺伝的心筋症、複数の種類の癌に至るまで、ラパマイシンとその子孫が可能な治療法として研究されている疾患の広い範囲です。

“mTOR経路は非常に多くの細胞プロセスに関与しているため、非常に多くの異なる設定に関与していることが判明している”と、血管生物学者のジョイス-ビショフは、血管の塊の過増殖を特徴とする血管異常のグループである血腫の文脈でmTORを研究している。 “それはまた、高度に規制されているので、それが規制されなくなるための多くの機会があります。”

ユビキタスなターゲットのための好みから離れて、rapamycinに小児科の潜在的な療法として魅力の長いリストがあります、その上に長寿です: それはほぼ二十年の間使用されました。 「子供にラパマイシンを使用するのは長い歴史があります。 私たちは副作用が何であるかを知っており、それらは比較的軽度である」と、mTORに影響を与える遺伝子の突然変異によって引き起こされる心筋症のた 「すでにFDAが承認しており、生化学的によく理解されており、優れた安全性プロファイルを持っているという事実は、他の条件のためにそれを診療所に持ち込むことが比較的容易であることを意味します。”

“私たちがmTOR経路について知っていることの一つは、病気を避けるために適切な量のシグナル伝達が必要であるということです。”

ラパマイシンの安全性プロファイルを引用すると、ロバーツは興味深い点を提起します。mTORが非常に多くの細胞や組織における非常に多くの基本的な機能のためのジャンクションボックスであるならば、なぜラパマイシンは乱暴に毒性がないのですか？ 一つの答えは、ほとんどの阻害薬のように、ラパマイシンは100％効果的ではないということかもしれません。 むしろ、それはこれらの病気のすべての行為の実質のメカニズムがより健康なレベルに制御されていないシグナリングを持って来ることであるこ 「MTOR経路について私たちが知っていることの1つは、病気を避けるために適切な量のシグナル伝達が必要であるということです」とBischoff氏は言います。 「細胞がmTOR活性が多すぎたり少なすぎたりすると、問題が発生します。”

Scott Armstrong–Dana-Farber/Children’s Hospital Cancer Center(DF/CHCC)の血液学者で、Lewis Silvermanとともに小児白血病でmTORをブロックすることを目的とした試験を実行しています。 mTORは、これらの細胞のすべてが外部からの信号を処理するのに役立ちますが、これらの信号が細胞によってどのように知覚されるかは、信号を”聞く””

ラパマイシンは、ジェネリック生産のための市場を開放し、潜在的に薬のコストを下げる、数年後に特許をオフになります。 ファイザーやノバルティスのような企業は、より高い特異性と有効性を約束するRAD001（ノバルティス薬）のような次世代mTOR遮断薬に取り組んでいます。 神経科医Mustafa Sahinによると、このラパマイシンの子孫は、脳内の誤配線によって引き起こされる結節性硬化症の子供を助けることができると考えています。 “そして、希少疾患への関心の高まりに伴い、私はかなり確信しています企業はこの経路に向けてリソースを入れていきます。”