badania i współpraca naukowców NCI zaowocowały opracowaniem palifermin, bardzo skutecznego leczenia zapobiegania i leczenia owrzodzeń jamy ustnej (znanych jako zapalenie błony śluzowej jamy ustnej). Lek ten znacznie poprawia jakość życia pacjentów poddawanych intensywnemu leczeniu nowotworowemu.

ulga w bolesnych owrzodzeniach jamy ustnej z powodu leczenia raka

chemioterapia i radioterapia zabijają szybko rosnące komórki, w tym te w jamie ustnej i włosach. W rezultacie u niektórych pacjentów z rakiem poddawanych tym zabiegom występują bolesne owrzodzenia jamy ustnej i wrzody, zwane zapaleniem błony śluzowej jamy ustnej. To zapalenie błon śluzowych w jamie ustnej i gardle może powodować znaczny ból podczas jedzenia, mówienia lub picia.

rany pozostawiają również pacjentów otwartych na potencjalnie zagrażające życiu infekcje. Pacjenci z ciężkim zapaleniem błony śluzowej mogą potrzebować żywienia dożylnego, antybiotyków do zwalczania infekcji, leków przeciwbólowych i dłuższych pobytów w szpitalu. Przez lata lekarze zastanawiali się, co można zrobić, aby złagodzić zapalenie błony śluzowej jamy ustnej u pacjentów otrzymujących leczenie nowotworowe.

przypadkowe odkrycie prowadzi do możliwego rozwiązania

pod koniec lat 80-tych naukowcy NCI Jeffrey Rubin, MD, Ph.D., Stuart Aaronson, MD, i Paul Finch, Ph. d., prowadzili badania w celu identyfikacji białek, które odgrywają rolę w rozwoju komórek nowotworowych. Badali komórek nabłonkowych, które linii powierzchni narządów organizmu, ponieważ wiele nowotworów pochodzą z tych komórek.

zamiast znaleźć sprawcę niekontrolowanego wzrostu raka, naukowcy zidentyfikowali i wyizolowali inną cząsteczkę, którą nazwali czynnikiem wzrostu keratynocytów (KGF), który okazał się być wyrażony w ranach nabłonkowych.

późniejsze badania wykazały, że KGF wspomaga proces gojenia poprzez stymulowanie wzrostu komórek nabłonka w tkankach, takich jak skóra i usta. Dodatkowe badania wykazały, że leczenie pacjentów z rakiem z KGF przed leczeniem raka miało silny efekt ochronny, ograniczając szkody, jakie leczenie raka może wyrządzić szybko dzielącym się komórkom jamy ustnej.

badania te sugerują, że KGF może być potencjalnie stosowany w leczeniu lub zapobieganiu zapaleniu błony śluzowej jamy ustnej.

Współpraca NCI przyspiesza opracowywanie leków w leczeniu owrzodzeń jamy ustnej

aby przyspieszyć tłumaczenie tego odkrycia z laboratorium na pacjentów, NCI poszukiwało partnera handlowego, który rozwinąłby KGF w leczenie farmakologiczne. Jako przykład udanego partnerstwa publiczno-prywatnego, NCI współpracowało z Amgen, firmą biotechnologiczną, w celu opracowania leku palifermin (Kepivance). Palifermina jest zmodyfikowaną wersją ludzkiego KGF, która jest wytwarzana w laboratorium.

w kluczowym badaniu klinicznym z udziałem wielu ośrodków onkologicznych wyznaczonych przez NCI, ponad 200 pacjentów onkologicznych otrzymało paliferminę lub placebo w leczeniu raka. Badanie to wykazało, że u pacjentów z nowotworami krwi, którzy otrzymywali Wysokie dawki promieniowania i chemioterapii, u pacjentów otrzymujących paliferminę występowała znacznie mniejsza częstość występowania najbardziej wyniszczających postaci zapalenia błony śluzowej jamy ustnej. W porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo, pacjenci otrzymujący palifermin również potrzebowali mniej leków przeciwbólowych i żywienia dożylnego.

Palifermina poprawia jakość życia pacjentów z chorobą nowotworową

w oparciu o te wyniki, w 2004 r.Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła paliferminę do leczenia zapalenia błony śluzowej jamy ustnej u pacjentów z nowotworami krwi, którzy otrzymują intensywną chemioterapię i radioterapię, a następnie przeszczep komórek macierzystych (krwi lub szpiku kostnego).

obecnie palifermina jest dopuszczona tylko do stosowania u pacjentów z nowotworami krwi. Dodatkowe badania sugerują, że jest bezpieczny i skuteczny w zmniejszaniu ciężkiego zapalenia błony śluzowej jamy ustnej u pacjentów leczonych z powodu innych nowotworów, szczególnie raka głowy i szyi. Naukowcy NCI badają obecnie jego zastosowanie w innych stanach, takich jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), powikłanie występujące u pacjentów po przeszczepieniu szpiku kostnego lub komórek macierzystych.

dzięki badaniom NCI klinicyści mają teraz niezwykle skuteczne leczenie zapobiegania i leczenia zapalenia błony śluzowej jamy ustnej, znacznie poprawiając jakość życia pacjentów poddawanych intensywnemu leczeniu nowotworowemu.