Antecedentes: Pembro fue aprobado recientemente para el tratamiento de la RNMIBC en función de los resultados del estudio KEYNOTE-057 de fase 2 (NCT02625961). En este documento presentamos los resultados de seguridad, eficacia y postratamiento con > seguimiento de 2 años de la cohorte A de KEYNOTE-057. Métodos: Los pacientes con carcinoma in situ (CIS) que no responde a BCG de FC confirmado histológicamente, con tumores papilares o sin ellos, que recibieron terapia adecuada con BCG y no cumplían los requisitos o optaron por no someterse a una cistectomía radical (RC) recibieron 200 mg de pembro cada 3 semanas hasta 2 años o hasta la recidiva, progresión o toxicidad inaceptable de la enfermedad. El criterio de valoración principal fue la tasa de respuesta completa (RRC). Los criterios de valoración secundarios clave fueron la duración de la respuesta (ORD) y la seguridad. Resultados: En total, se reclutaron inicialmente 102 pacientes y se incluyeron 96 en el análisis de eficacia. La mediana de tiempo desde la inscripción hasta el corte de los datos fue de 28,4 meses (intervalo, 18,2-40,5). La RCR fue del 40,6% (IC del 95%, 30,7-51,1) y la mediana de la ORD fue de 16,2 meses (intervalo, de 0+ a 30,4+). De los 39 pacientes con RC, 18 (46,2%) tenían una ORD ≥12 meses. Ninguna enfermedad del paciente progresó a cáncer de vejiga invasivo muscular o metastásico durante el tratamiento del estudio. No se alcanzó la mediana de SSP y SG. A los 12 meses, la SSP fue de 82,7% y la SG de 97,9%. Un total de 36 pacientes (37,5%) se sometieron a RC después de interrumpir el tratamiento del estudio, que incluyó a 9 de 22 pacientes (40.9%) que tuvieron recidiva después de la RC inicial y 27 de 57 (47,4%) no respondieron. De los 36 que se sometieron a RC, 33 (91,6%) no tenían ninguna elevación patológica a MIBC y 3 (8,3%) tenían al menos enfermedad de pT2 en el momento de la RC. Para tratamientos posteriores distintos de la RC, 27 de 96 (28,1%) pacientes recibieron terapia intravesical adicional (por ejemplo, BCG, gemcitabina o mitomicina), 21 de 96 (21,9%) se sometieron a procedimientos locales (por ejemplo, TURBT) y 3 de 96 (3,1%) recibieron terapia sistémica (por ejemplo, pembro). En 102 pacientes tratados con pembro, se produjeron EA relacionados con el tratamiento (EA) en 67 (65,7%) pacientes; las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia fueron fatiga, prurito y diarrea (10,8% cada una). Se produjeron SRA de grado 3/4 en 13 pacientes (12,7%) y 21 pacientes (20,6%) experimentaron EA mediados por el sistema inmunitario. No hubo TRAEs de grado 5. Conclusiones: Después de > 2 años de seguimiento, se observó una actividad duradera y clínicamente significativa de pembro en pacientes que tenían IC de FC sin respuesta a BCG con o sin tumores papilares y que no eran elegibles o optaron por no recibir RC. Pembro no pareció limitar la oportunidad de terapias posteriores, incluida la RC. El perfil de seguridad fue coherente con lo descrito en la bibliografía. Información de ensayos clínicos: NCT02625961.