háttér: a Pembro-t nemrégiben hagyták jóvá a HR nmibc kezelésére a 2.fázis KEYNOTE-057 (NCT02625961) tanulmány eredményei alapján. Itt bemutatjuk a biztonságosságot, a hatékonyságot és a kezelés utáni eredményeket > 2 y követés a KEYNOTE-tól-057 kohorsz A. módszerek: Azok a betegek, akiknél szövettanilag igazolt HR BCG-nem reagáló carcinoma in situ (CIS) papilláris daganatokkal vagy anélkül, akik megfelelő BCG-kezelésben részesültek, és nem voltak jogosultak a radikális cystectomia (RC) kezelésére vagy kiléptek belőle, 200 mg PEMBRO-t kaptak Q3W legfeljebb 2 évig vagy a betegség megismétlődéséig, progresszió, vagy elfogadhatatlan toxicitás. Az elsődleges végpont a teljes válaszarány (complete response rate, CRR) volt. A legfontosabb másodlagos végpontok a válasz időtartama (duration of response, dor) és a biztonságosság voltak. Eredmények: kezdetben összesen 102 beteget vontak be, és 96-ot vontak be a hatásossági elemzésbe. A beiratkozástól az adatok levágásáig eltelt medián idő 28,4 hónap volt (tartomány: 18,2-40,5). A CRR 40,6% volt (95%-os CI, 30,7-51,1), és a medián DOR 16,2 hónap volt (tartomány: 0+ – 30,4+). Között 39 betegek CR, 18 (46,2%) volt dor 62 hónap. A vizsgálati kezelés alatt egyetlen beteg betegsége sem fejlődött izominvazív vagy metasztatikus húgyhólyagrákká. A PFS és az OS medián értéke nem alakult ki. A 12. hónapban a PFS 82,7%, az OS pedig 97,9% volt. Összesen 36 beteg (37,5%) esett át RC-n a vizsgálati kezelés abbahagyása után, amelybe 9 22 beteg (40) vett részt.9%), akik kiújultak a kezdeti CR után, és 27 az 57-ből (47,4%), akik nem reagáltak. Az RC-n átesett 36 közül 33-nak (91,6%) nem volt kóros növekedése az MIBC-ben, 3-nak (8,3%) pedig legalább pT2-betegsége volt az RC idején. Az RC-től eltérő későbbi kezeléseknél 27 96 (28,1%) beteg kapott további intravesicalis terápiát (pl. BCG, gemcitabin vagy mitomicin), 21 96 (21,9%) helyi beavatkozáson esett át (pl. TURBT), 3 pedig 96 (3,1%) szisztémás terápiát kapott (pl. pembro). A pembro-val kezelt 102 betegnél a kezeléssel összefüggő AEs (TRAEs) 67 (65, 7%) betegnél fordult elő; a leggyakrabban jelentett mellékhatások a fáradtság, a viszketés és a hasmenés voltak (egyenként 10,8%). A 3.és 4. fokozatú TRAEs 13 betegnél (12,7%) és 21 betegnél (20,6%) fordult elő immunmediált AEs. Nem voltak 5. fokozatú TRAEs. Következtetések: > 2 y utánkövetés után a pembro tartós és klinikailag jelentős aktivitását figyelték meg azoknál a betegeknél, akiknél HR BCG-re nem reagáló CIS-ek voltak papilláris tumorokkal vagy anélkül, és akik nem voltak jogosultak RC-re, vagy kiléptek abból. Úgy tűnt, hogy a Pembro nem korlátozza a későbbi terápiák lehetőségét, beleértve az RC-t is. A biztonságossági profil összhangban volt a szakirodalomban leírtakkal. Klinikai vizsgálati információk: NCT02625961.