bakgrund: Pembro godkändes nyligen för behandling av HR NMIBC baserat på resultat från fas 2 KEYNOTE-057 (NCT02625961) studie. Här presenterar vi resultat för säkerhet, effekt och efterbehandling med> 2 y uppföljning från KEYNOTE-057 kohort A. metoder: Patienter med histologiskt bekräftad HR BCG-svarande karcinom in situ (CIS) med eller utan papillära tumörer som fick adekvat BCG-behandling och inte var berättigade till eller valde bort radikal cystektomi (RC) fick pembro 200 mg Q3W i upp till 2 y eller tills återfall av sjukdomen, progression eller oacceptabel toxicitet. Den primära slutpunkten var fullständig svarsfrekvens (CRR). Viktiga sekundära slutpunkter var responsens varaktighet (DOR) och säkerhet. Resultat: Totalt inkluderades 102 patienter initialt och 96 inkluderades i effektanalysen. Mediantiden från inskrivning till dataavskärning var 28,4 månader (intervall, 18,2-40,5). CRR var 40,6% (95% CI, 30,7-51,1) och median DOR var 16,2 månader (intervall 0+ till 30,4+). Bland 39 patienter med CR, 18 (46,2%) hade en dor 12 månader. Ingen patients sjukdom utvecklades till muskelinvasiv eller metastatisk blåscancer under studiebehandling. Median PFS och OS uppnåddes inte. Vid 12 månader var PFS 82.7% och OS var 97.9%. Totalt 36 patienter (37,5%) genomgick RC efter avslutad studiebehandling, som inkluderade 9 av 22 patienter (40.9%) som hade återfall efter initial CR och 27 av 57 (47,4%) som inte svarade. Av de 36 som genomgick RC hade 33 (91,6%) ingen patologisk ökning till MIBC och 3 (8,3%) hade minst pT2-sjukdom vid tidpunkten för RC. För andra behandlingar än RC fick 27 av 96 (28,1%) patienter ytterligare intravesikal terapi (t.ex. BCG, gemcitabin eller mitomycin), 21 av 96 (21,9%) genomgick lokala procedurer (t. ex. TURBT) och 3 av 96 (3,1%) fick systemisk terapi (t. ex. pembro). Hos 102 patienter behandlade med pembro förekom behandlingsrelaterad AEs (TRAEs) hos 67 (65, 7%) patienter; oftast rapporterade TRAEs var trötthet, klåda och diarre (10,8% vardera). Grad 3/4 TRAEs förekom hos 13 patienter (12,7%) och 21 patienter (20,6%) upplevde immunmedierad AEs. Det fanns inga Klass 5 TRAEs. Slutsatser: efter > 2 Y av uppföljning observerades varaktig och kliniskt meningsfull aktivitet av pembro hos patienter som hade HR BCG-svarande CIS med eller utan papillära tumörer och som inte var berättigade till eller valde bort RC. Pembro verkade inte begränsa möjligheten för efterföljande terapier, inklusive RC. Säkerhetsprofilen överensstämde med vad som rapporteras i litteraturen. Information om kliniska prövningar: NCT02625961.