Articles

Peglotikaasi. Liian vaarallinen ja riittämättömästi arvioitu hypourikeeminen lääke

kun vakava kihti, johon liittyy Topi, jatkuu huolimatta allopurinolihoidosta, ksantiinioksidaasin estäjästä, hypourikemiallinen lääke on probenesidi, urikosurinen aine, ilman parempaa vaihtoehtoa. Peglotikaasi on pegyloitu rekombinantti urikaasi. Tämä entsyymi katabolisoi virtsahapon allantoiiniksi, joka on munuaisten kautta erittyvä Vesiliukoinen aine. Peglotikaasille on myönnetty EU: n myyntilupa potilaille, joilla on edelleen vaikea kihtikohtaus huolimatta hoidosta ksantiinioksidaasin estäjällä, kuten allopurinolilla. Peglotikaasia ei ole verrattu probenesidiin eikä sitä ole arvioitu potilailla, joilla ei ole muita hoitovaihtoehtoja. Kaksoissokkoutettuja, satunnaistettuja, lumekontrolloituja tutkimuksia on tehty kaksi. Ne kestivät vain 6 kuukautta ja niihin osallistui 212 potilasta, joilla allopurino/hoito ei ollut tehonnut, yleensä vakavien haittavaikutusten vuoksi. Peglotikaasi alensi virtsahappopitoisuutta, mutta lisäsi kihdin puhkeamista hoidon alussa. Parhaimmillaan sillä oli vain vähäinen oireenmukainen vaikutus kipuun ja vammaisuuteen. Sen pitkäaikaisvaikutuksia ei tunneta. Noin 10%: lla potilaista oli peglotikaasin aiheuttama vakava haittavaikutus, kuten infuusioreaktiot, anafylaktiset reaktiot ja ihotulehdukset. Muita todennäköisiä haittavaikutuksia ovat trombosytopenia ja vakavat sydämeen kohdistuvat haittavaikutukset. Noin 90%: lle peglotikaasia saaneista potilaista kehittyi peglotikaasin vasta-aineita. Koska lyhytaikainen oireenmukainen teho on rajallinen eikä vertailevaa pitkäaikaista arviointia ole tehty, potilaita ei pidä altistaa peglotikaasin mahdollisesti vakaville haittavaikutuksille. Probenesidi on parempi vaihtoehto, kun allopurinoli on tehoton tai huonosti siedetty. Tällä hetkellä potilaiden, joilla ei ole jäljellä hoitovaihtoehtoja, tulisi vain jatkaa kihtikohtausten oireenmukaista hoitoa.