Articles

Peglotykaza. Nadmiernie niebezpiecznym i nieodpowiednio ocenianym lekiem z hipourykemią

gdy ciężka dna moczanowa utrzymuje się pomimo leczenia allopurynolem, inhibitorem oksydazy ksantynowej, najlepszym lekiem z hipourykemią jest probenecyd, środek moczowo-płciowy, przy braku lepszej alternatywy. Peglotykaza jest pegylowaną rekombinowaną urykazą. Enzym ten katabolizuje kwas moczowy do alantoiny, rozpuszczalnej w wodzie substancji wydalanej przez nerki. Peglotykaza uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE u pacjentów, u których nadal występują ciężkie napady dny moczanowej pomimo leczenia inhibitorem oksydazy ksantynowej, takim jak allopurynol. Peglotykazy nie porównywano z probenecydem, ani nie oceniano jej u pacjentów, którzy nie mają innych możliwości leczenia. Przeprowadzono dwa randomizowane, kontrolowane placebo badania kliniczne z podwójnie ślepą próbą. Trwały one tylko 6 miesięcy i obejmowały 212 pacjentów, u których allopuryno/leczenie nie powiodło się, zwykle z powodu poważnych działań niepożądanych. Peglotykaza zmniejszała stężenie kwasu moczowego, ale zwiększała częstość zaostrzeń dny moczanowej we wczesnym okresie leczenia. W najlepszym przypadku miał tylko niewielki wpływ objawowy na ból i niepełnosprawność. Jego długotrwałe skutki nie są znane. Około 10% pacjentów miało ciężkie działanie niepożądane przypisywane peglotykazie, w tym reakcje podczas infuzji, reakcje anafilaktyczne i zakażenia skóry. Innymi prawdopodobnymi działaniami niepożądanymi są małopłytkowość i ciężkie działania niepożądane na serce. U około 90% pacjentów leczonych peglotykazą wytworzyły się przeciwciała przeciwko peglotykazie. Biorąc pod uwagę ograniczoną krótkoterminową skuteczność objawową i brak porównawczej oceny długoterminowej, pacjenci nie powinni być narażeni na potencjalnie poważne działania niepożądane peglotykazy. Probenecyd jest lepszym wyborem, gdy allopurynol jest nieskuteczny lub źle tolerowany. Obecnie pacjenci bez pozostałych opcji terapeutycznych powinni po prostu kontynuować leczenie objawowe napadów dny moczanowej.