Articles

Peglotikase. Et overdrevent farlig og utilstrekkelig evaluert hypourikemisk legemiddel

når alvorlig gikt med tophi vedvarer til tross for behandling med allopurinol, en xantinoksidasehemmer, er det hypourikemiske legemiddelet probenecid, et urikosurisk middel, i fravær av et bedre alternativ. Peglotikase er en pegylert rekombinant urikase. Dette enzymet kataboliserer urinsyre i allantoin, en vannløselig substans som utskilles av nyrene. Peglotikase har FÅTT EU – markedsføringstillatelse hos pasienter som fortsetter å ha alvorlige giktangrep til tross for behandling med en xantinoksidasehemmer som allopurinol. Peglotikase er ikke sammenlignet med probenecid og er heller ikke evaluert hos pasienter som ikke har andre behandlingsalternativer. To dobbeltblinde, randomiserte, placebokontrollerte studier er utført. De varte bare 6 måneder og involverte 212 pasienter der allopurino / terapi hadde mislyktes, vanligvis på grunn av alvorlige bivirkninger. Peglotikase senket urinsyrenivået, men økte hyppigheten av giktoppbluss tidlig under behandlingen. I beste fall hadde det bare en mindre symptomatisk effekt på smerte og funksjonshemning. Langtidseffektene er ikke kjent. Omtrent 10% av pasientene hadde en alvorlig bivirkning som tilskrives peglotikase, inkludert reaksjoner under infusjonen, anafylaktiske reaksjoner og hudinfeksjoner. Trombocytopeni og alvorlige hjertebivirkninger er andre sannsynlige bivirkninger. Omtrent 90% av pasientene behandlet med peglotikase utviklet anti-peglotikase antistoffer. Gitt den begrensede kortvarige symptomatiske effekten og fraværet av komparativ langtidsvurdering, bør pasienter ikke utsettes for de potensielt alvorlige bivirkningene av peglotikase. Probenecid er et bedre valg når allopurinol er ineffektivt eller dårlig tolerert. For tiden bør pasienter uten gjenværende terapeutiske alternativer bare fortsette å motta symptomatisk behandling av giktangrep.