Lorsque la goutte sévère avec tophi persiste malgré un traitement par l’allopurinol, un inhibiteur de la xanthine oxydase, le médicament hypouricémique de choix est le probénécide, un agent uricosurique, en l’absence d’une meilleure alternative. La pegloticase est une uricase recombinante pégylée. Cette enzyme catabolise l’acide urique en allantoïne, une substance soluble dans l’eau qui est excrétée par les reins. Pegloticase a obtenu une autorisation de mise sur le marché de l’UE chez des patients qui continuent de présenter des crises de goutte sévères malgré un traitement par un inhibiteur de la xanthine oxydase tel que l’allopurinol. La pegloticase n’a pas été comparée au probénécide et n’a pas été évaluée chez les patients qui n’ont pas d’autres options de traitement. Deux essais randomisés contrôlés par placebo en double aveugle ont été menés. Ils n’ont duré que 6 mois et ont impliqué 212 patients chez lesquels allopurino / le traitement avait échoué, généralement en raison d’effets indésirables graves. La pegloticase a réduit les niveaux d’acide urique mais a augmenté la fréquence des éruptions de goutte au début du traitement. Au mieux, il n’a eu qu’un effet symptomatique mineur sur la douleur et le handicap. Ses effets à long terme sont inconnus. Environ 10% des patients ont eu un effet indésirable grave attribué à la pegloticase, y compris des réactions pendant la perfusion, des réactions anaphylactiques et des infections cutanées. La thrombocytopénie et les effets indésirables cardiaques graves sont d’autres effets indésirables probables. Environ 90% des patients traités par la pegloticase ont développé des anticorps anti-pegloticase. Compte tenu de l’efficacité symptomatique limitée à court terme et de l’absence d’évaluation comparative à long terme, les patients ne doivent pas être exposés aux effets indésirables potentiellement graves de la pegloticase. Le probénécide est un meilleur choix lorsque l’allopurinol est inefficace ou mal toléré. Actuellement, les patients n’ayant aucune option thérapeutique restante devraient simplement continuer à recevoir un traitement symptomatique des crises de goutte.