Pegloticase. Um fármaco hipouricémico excessivamente perigoso e inadequadamente avaliado
quando a gota grave com tofos persiste apesar do tratamento com alopurinol, um inibidor da xantina oxidase, o fármaco hipouricémico preferido é probenecide, um agente uricosúrico, na ausência de uma alternativa melhor. A Pegloticase é uma uricase recombinante peguilada. Esta enzima cataboliza o ácido úrico em Alantoína, uma substância solúvel em água que é excretada pelos rins. Foi concedida autorização de Introdução no mercado à Pegloticase da UE em doentes que continuam a ter ataques graves de gota apesar do tratamento com um inibidor da xantina oxidase, como o alopurinol. A Pegloticase não foi comparada com a probenecide nem foi avaliada em doentes que não têm outras opções de tratamento. Foram realizados dois ensaios com dupla ocultação, randomizados, controlados com placebo. Tiveram uma duração de apenas 6 meses e envolveram 212 doentes em que o alopurino/terapêutica falhou, geralmente devido a efeitos adversos graves. A Pegloticase reduziu os níveis de ácido úrico, mas aumentou a frequência de erupções cutâneas no início do tratamento. Na melhor das hipóteses, teve apenas um pequeno efeito sintomático na dor e incapacidade. Os seus efeitos a longo prazo são desconhecidos. Cerca de 10% dos doentes tiveram um efeito adverso grave atribuído à pegloticase, incluindo reacções durante a perfusão, reacções anafilácticas e infecções cutâneas. A trombocitopenia e os efeitos adversos cardíacos graves são outros efeitos adversos prováveis. Cerca de 90% dos doentes tratados com pegloticase desenvolveram anticorpos anti-pegloticase. Dada a limitada eficácia sintomática a curto prazo e a ausência de avaliação comparativa a longo prazo, os doentes não devem ser expostos aos efeitos adversos potencialmente graves da pegloticase. O probenecide é uma melhor escolha quando o alopurinol é ineficaz ou mal tolerado. Actualmente, os doentes sem opções terapêuticas remanescentes devem simplesmente continuar a receber tratamento sintomático de ataques de gota.